文章核心观点 - Tiziana Life Sciences公司宣布其用于治疗肌萎缩侧索硬化症的鼻内foralumab二期临床试验被纳入马萨诸塞州总医院布里格姆的ALS MyMatch项目，这标志着该疗法临床开发的重要进展[1] 临床试验项目与设计 - 该二期临床试验评估鼻内foralumab在ALS患者中的应用，并获得ALS协会的资助[1][4] - 试验由Suma Babu和James Berry博士担任主要研究者，将在NEALS联盟内的多个快速入组美国中心进行[2] - 这是一项创新的多中心随机安慰剂对照试验，将整合鼻腔免疫学与先进的血液、脑脊液、细胞和脑成像标记物[4] - 成功的研究产品可能进入HEALEY ALS平台试验的未来方案，或直接过渡到独立的三期试验[2] 疾病机制与药物作用原理 - ALS是一种严重的神经退行性疾病，以进行性运动神经元丧失为特征，导致肌肉无力和瘫痪[3] - 神经炎症和免疫失调，特别是T细胞功能障碍和小胶质细胞激活，被认为是疾病进展的关键驱动因素[3] - 临床前和临床证据表明，鼻内给药的foralumab可刺激颈淋巴结中的调节性T细胞，这些细胞随后迁移到中枢神经系统，以抑制致病性炎症并恢复小胶质细胞稳态[3] - foralumab是目前唯一处于临床开发阶段的完全人源化抗CD3单克隆抗体[9] 公司技术与药物管线 - Tiziana Life Sciences是一家临床阶段生物制药公司，致力于利用变革性药物递送技术开发突破性疗法[10] - 公司的创新鼻腔方法相比静脉给药有望在疗效、安全性和耐受性方面提供改善[10] - 鼻内foralumab是公司的主要候选药物，在迄今为止的研究中显示出良好的安全性特征和临床反应[10] - 公司的替代免疫治疗途径技术已获得多项专利，预计将允许广泛的应用于产品管线[10] 项目背景与合作伙伴 - ALS MyMatch是一个多中心合作项目，目前汇集了四个试验就绪、高入组率的ALS研究中心，是NEALS联盟的附属项目[5] - 研究中心包括波士顿马萨诸塞州总医院、明尼苏达大学、西北大学和诺瓦东南大学[5] - 该项目已与加速入组中心项目合作，这是一个专注于加快研究中心启动和招募的社区驱动慈善合作项目[5] - 一项竞争性资助在ALS协会的严格同行评审后授予Tiziana Life Sciences，用于支持这项研究[4]