诺华Itvisma药物获批 - 美国FDA批准诺华公司Itvisma用于治疗2岁及以上儿童、青少年和成人的脊髓性肌萎缩症[1] - 该基因替代疗法成为针对此广泛人群的首个且唯一的疗法[1] - 该一次性固定剂量无需根据年龄或体重进行调整[1] 药物作用机制与疗效 - Itvisma通过替代SMN1基因来治疗SMA的遗传根源[1][2] - 药物可改善运动功能并可能减少对长期慢性治疗的需求[2] - 在3期STEER研究和3b期STRENGTH研究中，Itvisma显示出运动功能的统计学显著改善以及运动能力的稳定，效果持续52周[2][3] 疾病背景与市场 - 脊髓性肌萎缩症是一种由SMN1基因突变或缺失引起的罕见神经肌肉疾病[4] - SMN1基因负责产生身体呼吸、吞咽和基本运动所需的大部分蛋白质[4] - 美国约有9,000名SMA患者[4] 行业动态与市场反应 - 2024年9月，FDA就Scholar Rock公司治疗SMA的药物apitegromab发布了完整回复函，涉及对第三方生产设施的检查[5] - 诺华股价在消息后上涨2.46%至129.65美元[5]