候选药物Lonvo-z (NTLA-2002) 研发进展 - 公司用于治疗遗传性血管性水肿的在研候选药物Lonvo-z已进入后期开发阶段 [1] - Lonvo-z旨在通过抑制血浆激肽释放酶活性来预防HAE发作 [2] - 公司已完成关键性III期HAELO研究的患者入组 该研究的顶线数据预计在2026年中期公布 [3] - 公司计划在2026年下半年提交Lonvo-z的生物制品许可申请 [3] 候选药物Nex-z (NTLA-2001) 研发进展与监管挫折 - 公司另一款在研体内候选药物Nex-z正与再生元制药合作开发 用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 [4] - 在该合作中 再生元制药承担25%的开发成本并分享25%的商业利润 [5] - 在III期MAGNITUDE研究中 一名患者用药后出现4级肝转氨酶升高和总胆红素增加 公司已暂停MAGNITUDE和MAGNITUDE-2研究的患者给药 [5] - 美国FDA已于上月对上述两项III期研究实施临床暂停 [6] 基因编辑疗法市场竞争格局 - 公司基于CRISPR的创新疗法管线前景广阔 但未来可能面临其他使用CRISPR/Cas9技术开发疗法的竞争 [8] - CRISPR Therapeutics是全球首家也是目前唯一一家将CRISPR/Cas9疗法商业化的公司 其疗法Casgevy已于2023年底和2024年初在美国和欧洲获批用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血 [9] - Beam Therapeutics正在开发其基因组编辑候选药物BEAM-101 用于治疗SCD的I/II期BEACON研究正在进行中 [11] 公司股价表现与估值指标 - 公司股价年内下跌26.9% 而同期行业指数上涨20.4% [12] - 公司当前市净率为1.22 低于行业平均的3.56 也低于其五年平均值2.89 [13] - 市场对公司2025年每股亏损的共识预期在过去60天内从4.14美元收窄至4.00美元 对2026年每股亏损的共识预期也从4.10美元收窄至3.61美元 [14]