公司近期动态 - 公司将于2025年12月8日至10日在波士顿举行的Nature会议“Cracking the Code: Nucleic Acid Medicines Coming of Age”上公布其与Ionis Pharmaceuticals合作项目中第三个靶点APOC3的新临床前数据[1] - 报告标题为“CRISPR/Cas-mediated APOC3 Knockout as a One-time Treatment for Severe Hypertriglyceridemia”，将于2025年12月8日美国东部时间下午2:45由公司研发高级副总裁Alan Brooks博士进行展示[2] 核心技术与平台 - 公司是一家体内基因组编辑公司，利用其专有技术为患者创造治愈性基因药物[1][2] - 公司基于宏基因组学（研究从自然环境中回收的遗传物质）的科学发现并开发了一系列新型编辑工具，有望纠正人类基因组中任何类型的基因突变[2] - 公司专注于在生物学原理明确、临床开发和监管路径清晰的疾病适应症中开发高价值项目[2] - 公司计划利用其在位点特异性删除、整合和校正方面的专有基因编辑能力，继续扩展其研发管线[2] 研发管线与项目进展 - 公司领先的、完全拥有的A型血友病开发项目MGX-001已显示出可能具有与同类最佳治疗方案竞争的临床前特征，包括靶向基因组编辑和一次性治疗中的持久基因表达[3] - MGX-001旨在为成人和儿童A型血友病患者提供治愈性的、终生的保护，防止出血事件和关节损伤[3] - 公司目前还利用MGX-001位点特异性基因组整合系统开发其他分泌蛋白缺陷疗法，并有针对心脏代谢疾病的合作资产[3]