公司核心动态 - Longeveron Inc 宣布其关于laromestrocel治疗轻度阿尔茨海默病的研究结果将在2025年12月1日至4日于圣地亚哥举行的第18届阿尔茨海默病临床试验会议上以海报形式展示 [1] - 公司首席科学官表示laromestrocel是一种具有多重潜在作用机制的干细胞疗法 旨在解决大脑炎症反应 有望针对阿尔茨海默病的潜在病理 [2] - 公司的laromestrocel临床项目已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法资格和快速通道资格 [2][4] 产品与疗法机制 - Laromestrocel是一种源自年轻健康成人捐赠者骨髓的异体间充质干细胞疗法产品 [9][10] - 该产品针对神经炎症和微血管功能障碍 并具有刺激内源性组织再生的潜力 [4] - 公司认为laromestrocel可能具有抗炎 促血管再生等多种作用机制 在多种罕见病和衰老相关疾病中具有广泛的应用潜力 [9][10] 临床研究设计与方法 - 研究数据扩展自名为CLEAR MIND的2a期临床试验 该试验显示laromestrocel改善了轻度阿尔茨海默病患者的认知功能 生活质量和脑容量 [2] - 研究使用扩散张量成像和自由水分析来评估laromestrocel对阿尔茨海默病患者大脑炎症的影响 [4] - 自由水被认为是评估海马体阿尔茨海默病病理的更精确指标 [4] 临床研究关键结果 - 接受laromestrocel治疗的患者在第39周时 多个大脑区域的自由水分数与安慰剂组相比出现持续降低 显示出剂量反应 [5] - 海马体区域结果显示：第4组p=0.004 (N=8) 第3组p=0.037 (N=8) [5] - 颞叶皮层区域结果显示：第3组p=0.032 (N=8) [5] - 枕叶皮层区域结果显示：第3组p=0.003 (N=8) [5] - 顶叶皮层区域结果显示：第3组p=0.038 (N=8) [5] - 在评估的14个大脑区域中 有13个区域（除额叶外）的合并治疗组在第39周显示出改善方向的治疗反应 [5] - 安慰剂组的自由水增加 代表疾病持续进展 而laromestrocel治疗稳定了炎症 [6] - 海马体神经炎症的减少与海马体体积的保持以及临床结果密切相关 [7] 研究结论与意义 - 总体而言 与安慰剂相比 laromestrocel治疗与多个大脑区域神经炎症的减少相关 尤其是在海马体和颞叶等关键阿尔茨海默病相关区域 [6] - 这些发现表明laromestrocel具有持续的抗炎效果 强化了其治疗轻度阿尔茨海默病的 proposed 作用机制 [7][8] - 该证据支持laromestrocel针对此适应症的持续临床开发 [8] 公司研发管线与监管进展 - Longeveron是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发针对未满足医疗需求的再生医学疗法 [10] - 公司目前正在推进三个研发管线适应症：左心发育不全综合征 阿尔茨海默病和儿童扩张型心肌病 [10] - Laromestrocel研发项目已获得FDA五项不同的重要资格认定：针对左心发育不全综合征项目获得孤儿药资格 快速通道资格和罕见儿科疾病资格 针对阿尔茨海默病项目获得再生医学先进疗法资格和快速通道资格 [10]