公司核心动态 - Ionis Pharmaceuticals宣布其研究性药物zilganersen获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗亚历山大病[1] - zilganersen是首个也是唯一一个针对这种罕见、通常致命性神经系统疾病的研究性药物[1] - 公司计划在2026年第一季度向美国FDA提交新药申请[1][3] - 公司正在美国启动一项扩大可及计划[3] 药物临床数据与试验设计 - 关键性研究结果显示，在61周时，与对照组相比，50 mg剂量的zilganersen在通过10米步行测试评估的主要终点步态速度上，表现出统计学显著且具有临床意义的稳定效果，平均差异为33.3%[2] - 该研究是一项全球、多中心、随机、双盲、对照、多剂量递增的1-3期研究，在8个国家的13个中心招募了54名年龄在1.5至53岁之间的亚历山大病患者[4] - 大多数研究参与者是儿童，这反映了亚历山大病在儿科人群中的早发和严重进展[4] - 参与者以2:1的比例随机分配接受zilganersen或对照治疗，进行为期60周的双盲治疗期[4] - 研究包括两个剂量队列，25 mg和50 mg，其中50 mg剂量队列被分析为关键剂量队列，每12周给药一次[4] 药物作用机制与监管状态 - zilganersen是一种研究性反义寡核苷酸药物，旨在阻止因GFAP基因致病性变异而积累的过量胶质纤维酸性蛋白的产生[6] - 除了突破性疗法认定，美国FDA还授予zilganersen孤儿药和罕见儿科疾病认定[6] - 欧洲药品管理局也授予了zilganersen孤儿药认定[6] 疾病背景与市场机会 - 亚历山大病是一种罕见、进行性且通常致命的神经系统疾病，全球发病率约为每100万至300万人中1例[7] - 该疾病通常导致患者在症状出现后14-25年内死亡[7] - 目前尚无获批的疾病修饰疗法[1][7] 公司管线与战略 - 公司近期连续获得两项突破性疗法认定，另一项是用于治疗严重高甘油三酯血症的olezarsen[3] - 公司计划在2026年独立将这两种药物推向市场[3] - 公司已上市的药物和卓越的后期管线（包括全资拥有和合作开发的药物）为其加速收入增长和创造重大价值奠定了基础[3] - 公司在神经学领域处于发现和开发领先药物的前沿，包括首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的SPINRAZA、治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病的WAINUA，以及用于SOD1-ALS的QALSODY[8] - 临床阶段产品组合包括11种研究性药物，其中6种为Ionis全资拥有[8]