文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局授予Sangamo Therapeutics公司用于治疗小纤维神经病变所致顽固性疼痛的在研表观遗传调节剂ST-503快速通道资格 这旨在加速针对严重疾病且存在未满足医疗需求的新疗法的开发和审评 [1][2] - 该资格认定突显了ST-503针对的小纤维神经病变领域存在高度未满足的医疗需求 并强调了开发安全有效的非阿片类替代疗法的紧迫性 [3] 关于ST-503与快速通道资格 - ST-503是一种用于治疗小纤维神经病变所致顽固性疼痛的在研表观遗传调节剂 [1] - 获得快速通道资格意味着公司可与FDA进行更频繁的互动 并且若符合相关标准 该临床项目还有资格申请加速批准和优先审评 [2] - 公司首席开发官表示 正在准备为1/2期STAND研究的首位患者给药 并期待在获得数据后分享 [3] 关于STAND临床研究 - STAND研究是一项多中心、双盲、随机、假手术对照的剂量递增研究 旨在评估单次鞘内注射ST-503对小纤维神经病变患者的安全性、耐受性和初步疗效 [4] - 该研究正在招募确诊为小纤维神经病变且疼痛对一线药物治疗至少6个月无效的成年患者 [4] - 公司预计将在未来几个月内为1/2期STAND研究的首位患者给药 [3] 关于小纤维神经病变 - 小纤维神经病变是一种损害小神经纤维的疾病 会导致灼烧感、针刺感、刀刺样或“闪电样”顽固性疼痛、麻木以及心率变化、消化问题和直立不耐受等自主神经问题 [5] - 该病可由多种影响中枢或外周神经系统的病理引起 如手术创伤、脊髓损伤、神经压迫、神经性和感染性疾病 或代谢和遗传综合征 [5] - 在美国 小纤维神经病变的估计患病率为每10万人中有53人 更广泛地说 周围神经病变估计影响近4000万美国人 [5] - 目前虽有抗抑郁药、抗惊厥药、阿片类药物和外用疗法等潜在治疗选择 但尚无针对小纤维神经病变患者的持久或治愈性疗法 导致该患者群体存在高度未满足的医疗需求 [5] 关于Sangamo Therapeutics公司 - Sangamo Therapeutics是一家基因组医学公司 致力于将突破性科学转化为药物 以改变患有严重神经系统疾病且没有足够或任何治疗选择的患者及其家人的生活 [6] - 公司认为其锌指表观遗传调节剂非常适合潜在地解决破坏性的神经系统疾病 其衣壳发现平台可以扩展递送范围 超越目前可用的鞘内递送衣壳 包括进入中枢神经系统 [6] - 公司的研发管线还包括多个合作项目以及有合作和投资机会的项目 [6] 非临床数据与研发进展 - 2025年9月 公司在第九届国际神经病理性疼痛大会上展示了ST-503在慢性神经病理性疼痛中的最新非临床数据 强调了其药理学和安全性 [3] - 数据显示 ST-503在非人灵长类动物中具有持久性、效力和选择性 同时具有良好的安全性特征 这支持了其用于治疗慢性神经病理性疼痛的开发 [3]