文章核心观点 - Longeveron公司宣布其核心在研细胞疗法laromestrocel在加拿大获得一项新专利 该专利涵盖了使用laromestrocel治疗衰老相关衰弱和非缺血性扩张型心肌病的方法 专利保护期至2037年[1][2] 关于新获专利 - 加拿大知识产权局授予的专利号为3043594 标题为“使用人间充质干细胞影响细胞和体液免疫的方法”[2] - 该专利授予公司在加拿大的专利权 有效期至2037年[2] - 专利涉及向患有伴随炎症的衰老相关衰弱患者以及非缺血性扩张型心肌病患者 施用治疗有效量的异体间充质干细胞的方法[8] 关于目标适应症：衰老相关衰弱 - 衰老相关衰弱是一种发生在老年人中的多系统生理失调综合征 会缩短健康寿命[3] - 其症状包括虚弱、体力活动减少、运动表现迟缓、疲惫和非故意的体重减轻[3] - 许多研究表明衰老相关衰弱与炎症直接相关 炎症老化理论将免疫变化与老年常见疾病联系起来[3] - 目前尚无针对衰老相关衰弱的获批疗法[8] - 公司此前已针对其主导的MSC药物laromestrocel进行了1期和2期研究 旨在显示其在六分钟步行测试和身体功能方面的改善[4] - Laromestrocel在两项针对衰老相关衰弱的临床试验中已取得积极的初步结果[8] 关于目标适应症：非缺血性扩张型心肌病 - 非缺血性扩张型心肌病是一种心肌减弱和扩大的疾病 会负面影响其有效泵血能力[5] - 这是一种目前无法治愈的进行性疾病 常导致心脏移植[5][8] - 体内施用分离的MSCs已被证明可以有利地改变慢性炎症中通常升高的几种免疫标志物 免疫能力的恢复对合并感染性疾病风险较高的患者具有临床意义[5] 关于核心产品laromestrocel - Laromestrocel是一种活细胞产品 由从年轻健康成年捐赠者骨髓中分离出的特殊细胞制成[6] - 这些特殊细胞被称为间充质干细胞 是人体内源性生物修复机制的关键[6] - MSCs在体内执行多种复杂功能 包括形成新组织 它们还能响应损伤或疾病部位 并分泌具有免疫调节和再生功能的生物活性因子[6] - 该产品可能具有多种潜在作用机制 可能产生抗炎、促血管再生反应 因此可能广泛应用于一系列罕见病和衰老相关疾病[6] - Laromestrocel是一种异体间充质干细胞疗法产品 具有多种潜在作用机制 涵盖促血管、促再生、抗炎以及组织修复和愈合效应 在多种疾病领域具有广泛的应用潜力[7] 关于公司及其研发管线 - Longeveron是一家临床阶段生物技术公司 致力于开发再生医学以满足未满足的医疗需求[7] - 公司目前正在推进三个研发管线适应症：左心发育不全综合征、阿尔茨海默病和儿童扩张型心肌病[7] - Laromestrocel研发项目已获得美国FDA五项重要认定：针对左心发育不全综合征项目获得孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定；针对阿尔茨海默病项目获得再生医学先进疗法认定和快速通道认定[7][9]