公司与Tessera Therapeutics合作 - 再生元制药与私人公司Tessera Therapeutics就后者在研药物TSRA-196达成合作开发协议[1] - 双方将共同开发TSRA-196，这是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的体内基因编辑疗法[1] - 根据协议条款，双方将平等分担TSRA-196的全球开发成本及未来利润[3] - Tessera将获得来自再生元的总额1.5亿美元付款，包括首付款和股权投资，并有资格获得高达1.25亿美元的近期和中期开发里程碑付款[4] - Tessera将负责首次人体临床试验，之后再生元将接管全球开发和商业化工作[4][7] TSRA-196项目详情 - TSRA-196是一种潜在的一次性治疗药物，旨在精确纠正导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症的基因突变[4] - Tessera预计将在今年年底前向FDA提交TSRA-196的研究性新药申请和多项临床试验申请[5] - 临床前数据显示，单剂量TSRA-196能在小鼠和非人灵长类动物中实现对SERPINA1基因位点持久、高保真的基因组编辑，具有高肝脏编辑特异性，无生殖系或脱靶编辑，且安全性和耐受性良好[5][8] - α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种遗传性单基因疾病，主要影响肺和/或肝脏，在欧美影响约20万人[1] 公司近期监管进展与产品表现 - 美国FDA已批准Eylea HD用于治疗视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿，初始每月给药后，剂量可延长至每八周一次[9] - 欧洲委员会近期批准了Libtayo标签扩展，作为辅助治疗用于手术和放疗后高复发风险的皮肤鳞状细胞癌成年患者[11] - FDA已于10月批准Libtayo用于相同适应症[12] - 公司主要药物Eylea是一种抗血管内皮生长因子抑制剂，是收入的主要贡献者，但正面临来自罗氏Vabysmo的竞争压力[10] - 为应对Eylea销售下滑，公司开发了更高剂量的Eylea HD[10] - 公司收入还包括其根据Dupixent全球销售分享的利润/亏损，该药物持续的标签扩展推动了销售增长[13] 公司股价与行业比较 - 再生元股价年初至今上涨5.3%，而同期行业增长率为20.3%[2]