文章核心观点 Black Diamond Therapeutics公司公布了其候选药物silevertinib在非小细胞肺癌一线治疗中的积极初步2期临床试验数据，并宣布了针对新诊断胶质母细胞瘤的后续2期试验计划，展现了该药物在针对特定基因突变肿瘤，特别是中枢神经系统转移方面的治疗潜力 [1][2][8] 非小细胞肺癌2期临床试验数据 - 试验设计与患者：试验招募了43名携带35种不同非经典EGFR突变的一线非小细胞肺癌患者，所有患者每日口服200mg silevertinib，数据截止日期为2025年11月3日，中位随访时间为7.2个月 [3] - 初步疗效数据突出：在43名患者中，观察到25例确认的部分缓解和1例确认的完全缓解，客观缓解率为60%，疾病控制率为91% [4][5] - 显著的中枢神经系统活性：在伴有脑转移的患者中，中枢神经系统客观缓解率高达86%，公司认为这可能为患者带来更持久的疗效 [2][4][5][8] - 安全性概况：未观察到新的安全信号，大多数患者出现的不良事件包括皮疹、口腔炎、腹泻和甲沟炎，这些事件通过标准支持治疗和剂量调整得以管理 [4][6][7] 胶质母细胞瘤项目进展与计划 - 未满足的医疗需求：约50%的胶质母细胞瘤患者存在可被silevertinib靶向的致癌EGFR改变，美国每年约有7,000名新诊断患者携带此类突变 [9] - 试验计划：公司计划在2026年上半年启动一项针对新诊断胶质母细胞瘤患者的随机2期试验，预计招募约150名患者，初步数据预计在2028年获得 [2][10][13] - 试验设计：患者将随机接受替莫唑胺或silevertinib联合替莫唑胺治疗，初期将聚焦于EGFRvIII阳性且MGMT阴性的患者群体，主要终点为无进展生存期 [13] 公司财务与战略规划 - 现金状况：截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及投资共计1.355亿美元，预计足以支持运营至2028年下半年 [4][13] - 合作与开发策略：公司继续探索合作伙伴关系，以推进silevertinib在非小细胞肺癌领域的关键性开发，财务规划假设由合作伙伴资助非小细胞肺癌的关键开发，而公司自行资助胶质母细胞瘤的2期试验 [4][7][13] - 数据更新计划：公司预计在2026年第二季度的一次医学会议上公布非小细胞肺癌2期试验的更新结果，包括缓解持续时间和无进展生存期数据 [7]