股价表现 - Capricor Therapeutics Inc (NASDAQ:CAPR) 股价在周三上涨，并在周二盘前交易中上涨8.96%，达到6.93美元 [1][7] 临床试验结果 - 公司公布了备受期待的Deramiocel治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的关键性3期HOPE-3试验的顶线结果 [1] - 研究共随机分配了106名参与者，参与者每三个月接受一次静脉注射Deramiocel（每次输注1.5亿个细胞）或安慰剂，持续12个月 [2] - 参与者平均年龄约为15岁 [3] - 近54%的患者显示骨骼肌疾病进展减缓，约91%的患者在心肌病（心脏功能）方面显示出治疗效果 [3] - 试验主要研究者Craig McDonald表示，HOPE-3研究是首个在主要为非行走DMD人群中成功达到主要终点的3期试验 [4] - 范德比尔特大学医学中心儿科教授Jonathan Soslow指出，在HOPE-3中观察到的Deramiocel治疗组左心室射血分数的统计学和临床显著保留，凸显了其解决疾病最关键方面的潜力 [5] 监管背景 - 7月，Capricor Therapeutics就其Deramiocel的生物制品许可申请（BLA）收到了美国FDA的完整回复函（CRL） [6] - FDA特别指出，该BLA不符合有效性实质性证据的法定要求，需要额外的临床数据 [6]