核心观点 - Apellis Pharmaceuticals宣布其药物EMPAVELI (pegcetacoplan)针对罕见肾脏疾病C3G和原发性IC-MPGN的3期VALIANT研究取得积极结果，数据发表在《新英格兰医学杂志》上，并已获得美国FDA批准[1][2][4] 临床数据与疗效 - 在26周时，EMPAVELI在所有三个关键疾病指标上均显示出临床意义显著的益处：蛋白尿减少68%、肾功能稳定、C3沉积物显著清除[2][6][7] - 具体数据：与安慰剂相比，EMPAVELI治疗组患者蛋白尿减少68% (p<0.0001)；肾功能稳定，估计肾小球滤过率(eGFR)差异为+6.3 mL/min/1.73 m² (名义p=0.03)；71%的EMPAVELI治疗患者C3染色强度为零，显示C3沉积物完全清除[7] - 疗效在青少年和成人患者中一致，包括移植后C3G复发的患者[2][6] - 一年期数据显示关键疾病指标持续改善，安全性和耐受性良好[4] 产品与监管进展 - EMPAVELI是首个也是唯一一个获得美国FDA批准用于治疗12岁及以上C3G或原发性IC-MPGN患者的疗法，旨在减少蛋白尿[6][10] - 美国FDA于2025年7月28日批准了EMPAVELI用于该适应症[4] - 在欧盟，合作伙伴Sobi预计欧洲药品管理局人用医药产品委员会将在年底前给出意见[4] - EMPAVELI是一种靶向C3疗法，旨在调节补体系统的过度激活[10] 市场与疾病背景 - C3G和原发性IC-MPGN是罕见且严重的肾脏疾病，可导致肾衰竭，据估计美国有5,000名患者，欧洲多达8,000名患者[5][8] - 约50%的患者在诊断后5至10年内出现肾衰竭，需要肾移植或终身透析，约90%接受过肾移植的患者会出现疾病复发[8] - VALIANT研究是这些患者群体中规模最大的单次试验，共纳入124名12岁及以上患者[9] 公司合作与战略 - Apellis与Sobi就全身性pegcetacoplan拥有全球共同开发权利，Sobi拥有美国以外的独家商业化权利，Apellis拥有美国的独家商业化权利[24] - Apellis是一家专注于补体科学的生物制药公司，已推出15年来首个新的补体药物类别，拥有两款靶向C3的药物，获批治疗四种严重疾病[25]