公司股价表现 - Capricor Therapeutics (CAPR) 股价本周飙升281.9% [1] - 过去一年，公司股价上涨71%，而同期行业指数下跌0.8% [5] 核心产品与临床数据 - 公司的主要候选产品及唯一临床管线资产是deramiocel，一种研究性、同种异体心脏来源的细胞疗法 [1] - 针对与杜氏肌营养不良症 (DMD) 相关的心肌病，deramiocel 在三期HOPE-3研究中取得了积极的顶线结果，触发了此次股价大涨 [1] - HOPE-3研究是一项随机试验，共纳入106名平均年龄15岁的男孩和年轻男性DMD患者，评估每三个月静脉输注一次1.5亿个细胞（或安慰剂）持续一年的效果 [2] - 研究达到了具有统计学意义的主要终点：与安慰剂相比，治疗一年后在PUL v2.0量表上，deramiocel使上肢功能衰退速度减缓了54% [3] - 研究也达到了具有统计学意义的关键次要终点：基于中心审阅的心脏MRI，deramiocel治疗使左心室射血分数恶化速度减缓了91% [4] - 该研究数据表明，在主要为非 ambulant 的DMD人群中，deramiocel带来了有意义的临床获益，显著保留了日常功能能力并稳定了心脏功能 [3][4] - 综合来看，HOPE-3结果支持deramiocel具有减缓骨骼肌衰退和心脏功能恶化的潜力，有望成为治疗杜氏心肌病的首创疗法，可能改善长期生存率 [8] - 该研究性疗法在三期HOPE-3研究中表现出良好的安全性和耐受性特征，与先前临床研究观察一致 [8] 监管进展与后续计划 - 2025年7月，公司曾遭遇重大监管挫折，FDA就其寻求deramiocel治疗DMD相关心肌病的生物制品许可申请 (BLA) 发出了完整回复函 (CRL) [9] - FDA在CRL中指出，现有形式无法批准该BLA，理由是缺乏足够的临床证据来证明有效性，并要求提供更多数据，同时还指出了监管申请中CMC部分存在某些未解决的问题 [10] - 公司认为最新的三期HOPE-3结果强化了deramiocel的长期临床特征，与此前在HOPE-2研究及其超过四年的开放标签扩展研究中观察到的持久性信号相符 [11] - 公司计划利用HOPE-3数据，向FDA提交针对先前CRL的正式回复，以推动该疗法向获批前进 [6][12] - 此方法遵循了先前与FDA的沟通，FDA曾表示积极的HOPE-3结果可能足以支持重新提交申请 [12] 疾病背景与市场 - DMD是一种严重的遗传性疾病，导致进行性骨骼肌、呼吸肌和心肌丧失，美国约有15,000人（主要为男孩）受其影响 [13] - 该疾病常发展为心肌病和心力衰竭，目前无法治愈且治疗方法有限 [13] - 鉴于心肌病是DMD患者死亡的主要驱动因素，稳定心脏功能代表了有意义的进展，解决了该人群未满足的重大医疗需求 [4]