核心观点 - 文章对Intellia Therapeutics Inc (NTLA) 持看空观点 认为其因主要基因编辑项目出现严重安全性问题而面临信誉和估值危机 长期生存能力存疑 且近期股价上涨缺乏基本面支撑 存在高估和大幅下跌风险 [2][3][4] 公司财务状况与估值 - 公司2025年上半年运营费用超过2.61亿美元 基于1.073亿股流通股计算 当前现金余额约为5亿美元 即每股现金约4.66美元 [2] - 预计到年底每股现金将降至3美元左右 [4] - 尽管存在重大不利因素 公司股价近期曾飙升至十几美元 较6月水平上涨超过一倍 但这很可能是投机交易而非基本面驱动 [3] - 看空者认为当前市场定价在现实修正预期前是一个“荒谬的机会” [4] 研发管线与安全性问题 - 公司针对遗传性血管性水肿和转甲状腺素蛋白淀粉样变性的两个主要基因编辑候选药物均引发了4级肝脏事件 [2] - 最近一例病例符合Hy定律标准 这是潜在药物性肝衰竭的标志 也是监管机构的一个危险信号 [2] - 鉴于这两种疾病已有多种安全有效的治疗方法 继续开发可能带来不可接受的患者风险并招致美国食品药品监督管理局的严格审查 [3] - 这些安全性发现实质上抹去了公司的两个核心资产 且其研发管线中没有后期阶段的替代项目 [3] 行业与同行对比 - 基因编辑领域另一家公司CRISPR Therapeutics AG 因其在CRISPR疗法领域的领导地位以及与Vertex合作商业化Casgevy的利润分享而被看好 [5] - 自2025年3月被报道以来 随着基因编辑乐观情绪增长 CRISPR Therapeutics AG 的股价已上涨25.89% [5] - Intellia Therapeutics Inc 未进入对冲基金最受欢迎的30只股票榜单 第二季度末有33只对冲基金投资组合持有该公司股票 高于前一季度的29只 [6]