核心观点 - Arcellx公司公布了其关键性2期iMMagine-1研究关于anitocabtagene autoleucel (anito-cel)治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的最新积极数据 数据显示了深度且持久的疗效以及可预测且可管理的安全性 公司计划在2026年进行商业化上市 [1][5][6] 临床数据详情 - 研究设计：数据截止日期为2025年10月7日 用于本次报告和生物制品许可申请(BLA)提交 研究共纳入117名患者 中位随访时间为15.9个月 所有患者均接受单次输注anito-cel 目标剂量为115×10^6 CAR+ 活T细胞 [2] - 患者特征：患者群体高度难治 117名患者中 102名(87%)为三重难治 48名(41%)为五重难治 21名(18%)患有髓外疾病 47名(40%)具有高危细胞遗传学 患者既往接受过中位数为3线的治疗 其中56%的患者(65/117)接受过3线既往治疗 [2] - 疗效数据： - 总体缓解率(ORR)为96% (112/117) 完全缓解/严格完全缓解(CR/sCR)率为74% (86/117) 非常好的部分缓解或更高(VGPR)率为88% (103/117) [3] - 在数据截止时可进行微小残留病(MRD)评估的患者中 95% (91/96)达到了总体MRD阴性 在有足够随访时间的MRD可评估组中 83% (54/65)的MRD阴性状态持续超过6个月 [3] - 6个月无进展生存期(PFS)率和总生存期(OS)率分别为93.1%和95.7% 12个月PFS率和OS率分别为82.1%和94.0% 18个月PFS率和OS率分别为67.4%和88.0% 24个月PFS率和OS率分别为61.7%和83.0% 中位PFS和中位OS均尚未达到 [3] - 安全性数据：截至目前 在所有用药超过12个月的患者中 未观察到anito-cel引起的延迟性或非ICANS神经毒性 包括无帕金森症 无颅神经麻痹 无吉兰-巴雷综合征 无免疫效应细胞相关小肠结肠炎 [4][5] 产品与公司背景 - 产品机制：Anito-cel是首个在研的用于多发性骨髓瘤的BCMA导向CAR-T细胞疗法 采用了Arcellx公司新颖且紧凑的D-Domain结合域 该设计旨在快速从BCMA靶点释放 可能实现有效消除多发性骨髓瘤细胞且无严重免疫毒性 [10] - 监管资格：Anito-cel已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的快速通道资格、孤儿药资格和再生医学先进疗法认定 [10] - 合作情况：Arcellx与吉利德公司的Kite建立了全球战略合作与许可协议 共同开发和共同商业化anito-cel用于多发性骨髓瘤患者 双方将在美国联合商业化anito-cel Kite将负责美国以外地区的商业化 [11] - 公司定位：Arcellx是一家临床阶段的生物技术公司 致力于通过开发创新免疫疗法为癌症和其他难治性疾病患者重塑细胞疗法 [12] 行业与市场背景 - 疾病负担：多发性骨髓瘤是美国和欧洲第三大常见的血液系统恶性肿瘤 约占所有血液癌症病例的10%和血液恶性肿瘤相关死亡的20% 患者诊断中位年龄为69岁 三分之一的患者确诊时年龄至少为75岁 [9] 后续计划与展望 - 数据发布：详细数据将于2025年12月6日在第67届美国血液学会(ASH)年会暨博览会上以口头报告形式公布 公司将于同日晚间举办网络直播研讨会 [1][7][8] - 商业化准备：公司计划在2026年进行anito-cel的商业化上市 目前正在建设世界级的商业和医学事务组织 以确保广泛的患者可及性和医生支持 [6]