核心观点 - TScan Therapeutics公司公布了其TCR-T疗法候选药物TSC-101在ALLOHA™ 1期试验中的最新积极数据 数据显示TSC-101在预防接受异基因造血细胞移植的血癌患者复发方面 展现出良好的安全性和疗效信号 包括改善无复发生存期和总生存期 并且所有完成两年随访的治疗组患者均未复发 公司计划在2026年第二季度启动关键性试验 [1][2][3] 临床试验数据与疗效 - 试验设计：ALLOHA 1期试验中 治疗组患者在标准护理异基因造血细胞移植后接受TSC-101 对照组仅接受标准护理移植 截至2025年9月19日数据截止 共有42名患者纳入安全性分析集 其中治疗组23人 对照组19人 [3] - 生存获益：与对照组相比 治疗组显示出无复发生存期改善 风险比为0.50 以及总生存期改善 风险比为0.61 [1][3] - 复发率对比：治疗组19名患者中有4人复发 复发率为21% 对照组18名患者中有6人复发 复发率为33% [3] - 长期疗效：所有3名达到两年随访期的TSC-101治疗组患者均保持无复发 比例为100% 而对照组4名患者中仅有1人保持无复发 比例为25% [1][3] - TP53突变亚组：在8名携带TP53突变的患者中 治疗组6人仅1人复发 而对照组2人均复发并最终死亡 首位接受TSC-101的TP53突变患者已实现两年无复发生存 [3] - 挽救性治疗案例：一名治疗组AML患者在移植后第161天复发 在未进行淋巴细胞清除的情况下接受了第三剂TSC-101 并实现了持续5个月的完全缓解和完全供体嵌合 [3] 安全性 - TSC-101在所有剂量水平下均耐受性良好 未观察到剂量限制性毒性 治疗组与对照组的不良事件相似 且与移植后常见不良事件一致 [1][2][9] 生产流程与监管进展 - 新生产工艺：公司开发了一套新的商业化就绪生产工艺 将生产时间从17天缩短至12天 并显著减少了TCR-T细胞的体外扩增 研究发现 治疗后的混合嵌合或复发与生产过程中TCR-T细胞的过度体外扩增显著相关 [9] - 监管路径：美国FDA已同意TSC-101的关键性试验设计 该设计将采用生物分配的内部对照组 与当前ALLOHA 1期试验类似 [4] 公司计划与市场前景 - 研发里程碑：公司计划在2026年第二季度启动TSC-101的关键性研究 并计划在2026年扩展其血液肿瘤研发管线 新的候选药物旨在将可治疗的患者群体扩大一倍 [2][4] - 未满足的医疗需求：对于AML和MDS患者 骨髓移植是目前唯一的治愈性疗法 但约有40%的患者在移植后两年内复发 预后极差 TSC-101旨在解决这一未满足的需求 [2] - 后续活动：公司将于2025年12月8日东部时间上午8点举办一场虚拟KOL会议 由Ran Reshef博士主讲 讨论ASH年会数据 改进后的生产工艺以及TSC-101及其后续候选药物的市场机会 [1][5] 公司背景与专家介绍 - TScan Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发T细胞受体工程化T细胞疗法用于治疗癌症 其主要候选药物TSC-101用于预防血癌患者异基因造血细胞移植后复发 公司同时开发用于实体瘤的TCR-T候选疗法以及用于自身免疫性疾病的新靶点发现平台 [7] - 即将出席KOL会议的Ran Reshef博士是哥伦比亚大学血液和骨髓移植项目转化研究主任 也是该校CAR-T细胞项目的临床负责人 在血液学 肿瘤学和骨髓移植领域拥有深厚背景 [6]