核心观点 - Fulcrum Therapeutics Inc 股价因旗下在研药物pociredir在镰状细胞病Ib期PIONEER试验中20 mg剂量组的积极初步数据而大幅上涨 [1][2] - 数据显示出明确的剂量反应效应 且安全性良好 推动多家投资机构上调其目标股价 [2][7] 试验数据详情 - 胎儿血红蛋白绝对水平提升：治疗6周后 平均绝对胎儿血红蛋白水平从基线7.1%提升至16.9% 增幅达9.9% [3] - 高应答率：截至2025年11月11日数据截止日 12名患者中有7名在治疗第6周时绝对HbF水平达到或超过20% 占比58% [3] - 剂量反应明确：在20 mg剂量组中 截至数据截止日已完成第12周访视的6名患者 其HbF的平均诱导倍数超过3.75倍 显著高于12 mg剂量组在第12周时的2.4倍平均诱导倍数 [5] - F细胞比例增加：含有HbF的红细胞比例从基线平均31%提升至第6周的58% 表明正向全细胞HbF诱导早期进展 [6] - 疗效关联性：根据公司2025年10月在ASCAT会议上展示的真实世界数据 HbF水平达到20%与约90%的患者每年零血管闭塞危象发作相关 [4] 公司管理层评论 - 公司总裁兼首席执行官Alex Sapir表示 这些来自20 mg剂量组的初步数据令人备受鼓舞 显示出明确的剂量反应证据 并建立在12 mg剂量组已确立的强劲数据基础之上 [2] 投资机构观点 - HC Wainwright：维持买入评级 将目标价从18美元上调至25美元 [7] - Piper Sandler：重申超配评级 将目标价从16美元上调至23美元 [7] - Cantor Fitzgerald：维持超配评级 将目标价从15美元上调至24美元 [7] - RBC Capital：维持行业一致评级 将目标价从7美元上调至10美元 [7] 市场反应 - Fulcrum Therapeutics股票在消息发布后上涨9.66% 报收于14.21美元 [7]