文章核心观点 - 芬尼克斯制药公司宣布，希望之城癌症中心将启动一项研究者发起的研究，评估PEDMARK在成年男性II-III期转移性睾丸生殖细胞肿瘤患者中减少顺铂诱导的耳毒性的潜力[1] - 该研究的启动反映了临床界对解决接受顺铂化疗患者听力损失负担日益增长的兴趣，顺铂虽能提高生存率但具有显著的长期生活质量影响[1][4] 公司产品与市场地位 - PEDMARK是首个且唯一获得美国FDA批准的疗法，用于降低1个月及以上患有局限性、非转移性实体瘤的儿科患者与顺铂治疗相关的耳毒性风险[11] - PEDMARK已获得欧洲委员会和英国批准，在欧洲和英国以品牌名PEDMARQSI上市销售[24] - 公司已与欧洲专业制药公司Norgine签订独家许可协议，由后者在欧洲、英国、澳大利亚和新西兰商业化PEDMARQSI[25] - PEDMARK在美国拥有孤儿药独占权，PEDMARQSI在欧洲拥有儿科用药市场授权，提供8年外加2年的数据和市场保护，且公司拥有专利保护至2039年[26] 临床研究进展 - 希望之城将进行一项I期研究，评估在标准顺铂化疗基础上加用PEDMARK是否能减少II-III期转移性睾丸生殖细胞肿瘤男性的药物性耳损伤[5][6] - 已有多个其他研究者发起的研究提交给公司，目前正在审查中，另有数个处于高级合同或评估阶段，这些合作预计将进一步加强公司的临床和商业基础[7] - PEDMARK的有效性和安全性已在两项开放标签、随机III期临床研究中得到证实，分别是儿童肿瘤学组的ACCL0431方案和SIOPEL 6研究[11][14] 未满足的医疗需求与市场机会 - 顺铂等铂类化疗广泛用于治疗实体瘤，但常导致永久性、不可逆的听力损失[8] - 研究表明，接受顺铂治疗的患者中，60-90%可能出现听力损失，具体取决于化疗剂量和持续时间[9] - 美国每年约有50万名患者被诊断出可能接受铂类化疗的癌症，许多患者将需要终身使用助听器，在PEDMARK获批前，没有针对这种听力损失的预防性药物[13] - 与无听力损失的同伴相比，因癌症治疗导致听力损失的患者生活质量在统计学上显著更差[13] 产品当前批准与使用范围 - PEDMARK目前获批用于1个月及以上患有局限性、非转移性实体瘤的儿科患者[3][15] - 美国国家综合癌症网络对青少年和年轻成年患者使用PEDMARK给予2A类推荐[3][12] - PEDMARK不适用于1个月以下的儿科患者，也不适用于患有转移性癌症的儿科患者[19]