核心观点 - 公司Moleculin Biotech宣布其针对复发或难治性急性髓系白血病的关键性2B/3期MIRACLE试验患者招募取得显著进展 截至2025年12月3日 同意参与试验的患者已达到首次计划中期揭盲所需目标人数45人的78% 较2024年11月报告的60%有所提升 公司预计将在2026年第一季度完成前45名患者的治疗并进行首次数据揭盲 [1] 临床试验进展与数据 - 患者招募加速：MIRACLE试验的同意受试者比例在一个月内从60%提升至78% 显示出研究者在欧美地区的积极性 尽管欧洲部分中心早期曾受病床短缺影响 但目前情况在某些欧盟国家已有所改善 [1][2] - 揭盲计划与时间表：试验方案允许在45名受试者时进行初步主要疗效和安全性数据的揭盲 公司预计在2026年第一季度完成这45名患者的治疗 并在之后不久支持试验A部分的首次揭盲 整个A部分计划招募最多90名患者 预计在2026年上半年完成 [1][2][3][4] - 试验设计与目标：MIRACLE试验是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的适应性设计临床试验 首次早期揭盲将涉及30名接受两种剂量Annamycin联合HiDAC治疗的患者和15名仅接受HiDAC加安慰剂的患者 公司期望看到至少一个Annamycin剂量组的表现优于对照组 这将是试验支持药物获批的有力指标 第二次揭盲的数据将用于决定在B部分推进哪种Annamycin剂量 [2][3] 药物Annamycin的监管地位与优势 - 监管资格：Annamycin已获得美国FDA针对治疗复发或难治性急性髓系白血病的快速通道资格和孤儿药认定 同时也获得了治疗软组织肉瘤的孤儿药认定 此外 该药物还获得了欧洲药品管理局针对复发或难治性急性髓系白血病的孤儿药认定 [6][7] - 专利保护：Annamycin拥有成分物质专利保护 有效期至2040年 并有潜力延长至2045年 [6] - 药物特性：Annamycin是一种旨在避免多药耐药机制且缺乏现有蒽环类药物常见心脏毒性的新一代高效、耐受性良好的蒽环类药物 [8] 公司研发管线概述 - 核心项目：公司的核心项目Annamycin目前正针对复发或难治性急性髓系白血病和软组织肉瘤肺转移进行开发 在成功完成1B/2期研究并参考FDA意见后 公司认为其已大幅降低了Annamycin用于治疗AML的获批开发路径风险 [8][9] - 其他在研产品：公司还在开发WP1066 一种能够抑制p-STAT3和其他致癌转录因子 同时刺激天然免疫反应的免疫/转录调节剂 靶向脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症 此外 公司管线中还包括一系列抗代谢药物 如用于治疗致病性病毒和某些癌症适应症的WP1122 [10]