首版商保创新药目录发布 - 首版商业健康保险创新药目录近日揭晓，共纳入19个药品，其中包括6款罕见病用药，覆盖神经母细胞瘤、戈谢病、短肠综合征等5种疾病 [1] - 纳入目录的药品具有创新程度高、临床价值大、患者获益显著且超出基本医保保障范围等特征，旨在为商业健康保险、医疗互助等多层次医疗保障体系提供参考 [1] 纳入目录的罕见病药物详情 - 纳入的短肠综合征创新药注射用替度格鲁肽于2024年2月在中国获批，是中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，填补了该领域长期无肠康复治疗药物的空白 [3] - 纳入的戈谢病药物注射用维拉苷酶β于2024年5月13日在中国获批上市，是中国首个本土自主研发生产适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法，也是中国首个通过生物制品分段生产检查的创新生物药 [5] - 根据弗若斯特沙利文报告，2020年中国约有3000名戈谢病患者 [5] - 其余四款纳入目录的罕见病药物为盐酸沙丙蝶呤片、达妥昔单抗β注射液、伊匹木单抗注射液、那西妥单抗注射液，分别用于治疗高苯丙氨酸血症、神经母细胞瘤、恶性胸膜间皮瘤 [5] 罕见病疾病负担与药物价值 - 罕见病大多病理复杂、危害大、治疗药品研发难度大、成本高、售价高，极易导致患者因病返贫、致贫 [3] - 短肠综合征患者面临生存挑战与生活质量丧失的双重困境，长期缺乏肠康复治疗药物，患者往往只能依赖肠外营养维持生命，可能引发危及生命的并发症并产生持续高昂的治疗费用 [3][4] - 注射用替度格鲁肽等肠康复治疗药物可以提高剩余肠管的吸收功能，帮助患者减少甚至摆脱对肠外营养的依赖 [4] 多层次医疗保障的必要性与现状 - 随着医保基金支出压力增加及基本医保“保基本”的定位，全部依靠基本医保保障罕见病用药并不现实，需要进一步发挥惠民保等商业保险产品在多层次保障上的作用 [6] - 部分罕见病药物如注射用替度格鲁肽已在广东省、山东省等全国30个省市的惠民保项目中实现覆盖 [7] - 除惠民保外，大多数商业健康险需要健康体投保，而大多罕见病属于遗传缺陷，患者无法参保传统的商业健康险 [7] 惠民保在罕见病保障中面临的挑战 - 惠民保罕见病保障实践主要集中在对基本医保保障的衔接和进行第二次报销，将罕见病纳入专项保障的惠民保数量和药品数量有待进一步提高 [8] - 产品限制既往症报销比例，对罕见病患者并不友好 [8] - 将罕见病药物纳入惠民保面临资金承受能力与保险产品获客能力的考验，需要找到两者平衡 [8] - 罕见病用药主要在部分惠民保中纳入较多，大部分惠民保的盘子比较小，纳入罕见病的能力比较低 [8] - 商保创新药目录只是推荐惠民保等商保产品纳入，并非强制纳入 [8] 行业未来发展方向 - 推动罕见病用药多层次医疗保障，除了发挥基本医保、商保功能外，仍需要慈善与救助力量 [9] - 行业正在积极探索基本医保、商保、医疗救助、企业援助、慈善赠药等资源的自动衔接，以构建多层次费用化解闭环 [9] - 罕见病保障不仅是保险产品的创新，更是系统性的社会共建工程，期待推动保障模式从“事后报销”转向“全程服务”、从“短期风险对冲”转向“长期健康管理” [10]