核心观点 - Rhythm Pharmaceuticals宣布其药物setmelanotide在治疗普瑞德-威利综合征的探索性2期试验中获得积极初步结果 数据显示在治疗3个月和6个月时 患者的BMI和食欲过盛有所降低 公司计划基于此推进该药物的3期注册试验 并已启动另一款每周给药一次的MC4R激动剂RM-718在PWS患者中的1期D部分研究 [1][2][4] 临床试验结果与数据 - Setmelanotide 2期试验初步疗效数据：在治疗3个月时 8名患者中有6名实现了BMI降低 在治疗6个月时 5名患者中有3名实现了BMI降低 其中两名患者较第3个月时降幅加深 一名患者保持不变 [6] - Setmelanotide 2期试验初步疗效数据：在7名可评估患者中 有6名在治疗3个月时实现了临床试验食欲过盛问卷分数的有意义降低 另一名患者基线及第3个月分数均为0 因此无法评估 [6] - Setmelanotide 2期试验安全性及患者留存：截至数据截止日 18名入组患者中有17名仍在接受setmelanotide治疗 安全性和耐受性结果与该药物既定的临床特征一致 [1][6][9] - 试验设计与患者情况：该2期试验为单中心、开放标签研究 入组了18名6至65岁的PWS伴肥胖患者 试验时长从26周延长至52周 主要终点是安全性和耐受性 [3][8][9] 研发管线进展与计划 - Setmelanotide后续开发计划：公司计划在成功完成当前2期试验后 将setmelanotide推进至针对PWS的3期注册试验 [2] - RM-718新研究启动：公司已启动MC4R激动剂RM-718的1期试验D部分 该研究将招募最多20名PWS患者 是一项为期26周的开放标签试验 预计在2025年12月对首位患者进行筛查 [2][4] - 未来数据预期：公司期待在2026年上半年获得更多数据 并继续探索MC4R激动剂对于该患者群体的潜力 [4] 疾病背景与市场机会 - 普瑞德-威利综合征疾病负担：PWS是一种罕见的遗传性疾病 主要特征之一是从约2岁开始持续存在的饥饿感 全球估计影响约400,000人 美国约20,000人 目前能有效减少极端食欲过盛并解决低静息能量消耗的治疗选择非常有限 [10] - 未满足的临床需求：PWS相关的食欲过盛和严重肥胖给患者带来严峻挑战 并常导致严重的健康并发症 [3] 公司及药物背景 - 公司定位：Rhythm Pharmaceuticals是一家全球商业阶段的生物制药公司 专注于改变罕见神经内分泌疾病患者的生活 [1] - 核心产品已获批适应症：公司的主导产品IMCIVREE® 即setmelanotide 是一种MC4R激动剂 已获美国FDA批准用于治疗因Bardet-Biedl综合征或特定基因缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖 以降低并长期维持超重体重 该药物也在欧盟和英国获得授权用于类似适应症 [11] - 研发管线布局：除setmelanotide外 公司正在针对其他罕见疾病推进广泛的临床开发计划 包括研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718 以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物套件 [11]