文章核心观点 - OKYO Pharma公司宣布其候选药物urcosimod在治疗神经性角膜疼痛的二期临床试验中取得积极结果 数据显示该药物不仅能减轻疼痛 还可能促进角膜神经结构的恢复 这为这一尚无FDA批准疗法的疾病领域提供了潜在的首创治疗方案 [1][2][5] 药物临床试验数据 - 在一项涉及18名患者的随机、双盲、安慰剂对照二期试验中 接受0.05% urcosimod治疗的患者在角膜神经健康方面显示出有利变化 而安慰剂组则未观察到 [1][2] - 具体数据显示 0.05% urcosimod治疗组患者的总神经纤维数量中位数增加+2.0 n/0.16 mm² 总神经纤维长度中位数增加+2.6 mm/mm² 而安慰剂组在这两项指标上分别出现中位数下降-1.92 n/0.16 mm² 和 -1.63 mm/mm² [2] - 这些探索性终点数据表明 urcosimod在关键解剖学指标上为患者带来了一致且有意义的改善 凸显了其支持角膜神经修复的潜力 [2] 专家与公司评论 - 试验主要研究者表示 在神经纤维数量和长度上观察到的一致改善表明 urcosimod可能不仅减轻疼痛 还能支持角膜神经结构的恢复 这为理解其作用机制迈出了重要一步 [3] - 公司首席科学官认为 这些早期结果为靶向chemerin受体通路治疗神经性角膜疼痛提供了证据 所观察到的生物活性为urcosimod的持续开发奠定了重要基础 [3] 疾病与药物背景 - 神经性角膜疼痛是一种导致眼部、面部或头部剧烈疼痛和敏感性的疾病 目前尚无FDA批准的药物 现有治疗方式效果有限 [4] - Urcosimod是一种脂质偶联的chemerin肽激动剂 靶向ChemR23受体 在临床前模型中已显示出抗炎和减轻疼痛的活性 [5] - 该药物此前在一项240名患者的干眼症二期试验中多个终点达到统计学显著性 近期又在18名神经性角膜疼痛患者的二期试验中公布了减轻疼痛的积极数据 [5] 公司发展与计划 - OKYO Pharma是一家临床阶段的生物制药公司 专注于开发治疗神经性角膜疼痛和其他眼部疾病的新型疗法 [7] - 公司已成功完成其旗舰药物urcosimod针对神经性角膜疼痛的二期试验 目前正计划在2026年第一季度启动一项规模更大、多中心的后续试验 [7]