公司动态：Rhythm Pharmaceuticals 试验进展与股价表现 - Rhythm Pharmaceuticals Inc (RYTM) 股价在周四收盘时上涨14.24%，至119.69美元，此前公司公布了其setmelanotide用于普拉德-威利综合征患者的探索性2期试验的初步结果 [1][5] - 公司计划根据当前2期试验的成功完成情况，推进setmelanotide进入针对PWS的3期注册试验 [3] - 公司已在其MC4R激动剂RM-718的1期试验中启动D部分，将招募最多20名PWS患者，预计在2025年12月对首位患者进行这项为期26周的开放标签试验的筛查 [4] 临床试验：Setmelanotide 在PWS中的初步疗效数据 - 截至11月14日的数据截止点，在达到setmelanotide治疗第3个月的8名患者中，有6名实现了体重指数降低 [2][6] - 在达到治疗第6个月的5名患者中，有3名实现了BMI降低，其中两名患者较第3个月时降幅加深，一名患者保持不变 [6] - 在7名可评估且达到第3个月治疗的患者中，有6名在“食欲过盛问卷”评分上实现了有意义的降低 [6] - 试验显示setmelanotide疗法在治疗第3个月和第6个月时，对PWS患者的BMI和食欲过盛有潜在治疗益处 [2] 疾病背景与竞争环境 - 普拉德-威利综合征是一种罕见的遗传性疾病，特征包括婴儿期肌无力和喂养困难，随后可能在儿童期出现无法满足的饥饿感和严重肥胖倾向 [1] - 该疾病还涉及发育迟缓、智力残疾、行为问题以及身材矮小等身体特征 [2] - 2024年3月，美国FDA批准了Soleno Therapeutics Inc (SLNO) 的Vykat XR缓释片，用于治疗成人和儿童PWS患者的食欲过盛 [4] 试验安全性与患者情况 - 入组的18名患者中，有17名仍在接受积极的setmelanotide治疗 [6] - 安全性和耐受性结果与setmelanotide已确立的临床特征一致 [6] - 这项为期52周的试验目前仍在进行中 [2]