公司核心临床试验结果 - 公司公布了其用于治疗先天性高胰岛素血症的药物ersodetug的III期sunRIZE研究结果 [2] - 该研究的主要终点和次要终点均未达到统计学显著性 [3] - 公司对研究结果表示震惊和沮丧 [3] 公司对药物及研究的评论 - 公司相信该药物具有活性 [3] - 研究未能证明在门诊研究中，与安慰剂相比存在显著差异，而血糖既是研究终点也是生命体征 [3] 行业背景与患者需求 - 先天性高胰岛素血症患者群体存在巨大的未满足医疗需求 [2] - 全球先天性高胰岛素血症社区广泛参与了该项研究 [2]