核心观点 - 赛诺菲宣布其用于治疗非复发型继发性进展性多发性硬化症的在研药物tolebrutinib的美国监管审查进程将延迟 原定于2025年12月28日的目标行动日期将无法达成 公司预计将在2026年第一季度末获得美国食品药品监督管理局的进一步指导 [1] 监管进展更新 - 与FDA的持续讨论表明 针对tolebrutinib的监管决定预计将被推迟 [1] - 公司已应FDA要求提交了针对nrSPMS的tolebrutinib扩大可及方案 这体现了公司致力于让符合条件的患者获得这款在研疗法的承诺 [2] - 公司坚信tolebrutinib用于治疗nrSPMS的风险获益特征 [2] 疾病背景与未满足需求 - 多发性硬化症是一种进行性神经系统疾病 其特征是残疾的累积 且潜在的生物学和残疾的主要驱动因素会随时间变化 影响临床表现和治疗反应 [3] - 继发性进展性多发性硬化症通常指先前被诊断为复发型MS的患者 他们已停止经历复发 但在无复发的情况下仍持续经历残疾累积 [3] - 解决残疾累积问题仍然是MS领域一个重大的未满足需求 因为治疗选择有限 [4] 药物机制与公司研发重点 - Tolebrutinib是一种在研的口服 脑渗透性布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂 专门设计用于靶向“闷烧”神经炎症 这是MS残疾进展的关键驱动因素 [5] - 该机制通过靶向导致神经变性和残疾累积的炎症过程 来应对进展型MS的潜在病理学 [5] - Tolebrutinib体现了赛诺菲致力于开发创新疗法以解决神经系统疾病根本原因 并可能改变治疗格局的承诺 [6] - 公司专注于神经科学和免疫科学的交叉领域 致力于改善包括MS在内的严重神经炎症和神经退行性疾病患者的生活 [6] - 公司神经学管线目前有多个项目处于针对不同疾病的3期研究阶段 [6] 公司概况 - 赛诺菲是一家以研发驱动 人工智能赋能的生物制药公司 致力于改善人们的生活并实现有吸引力的增长 [7] - 公司运用对免疫系统的深刻理解来发明药物和疫苗 治疗和保护全球数百万人 其创新管线可能惠及数百万人 [7] - 公司在泛欧交易所和纳斯达克上市 代码分别为SAN和SNY [7]