公司融资与定位 - AI4S企业哲源科技近日完成亿元A1轮融资，由国科投资领投，泽源基金、睿智医药跟投 [2] - 公司定位为“AI4S+疾病”公司，与众多聚焦于“AI+分子”的公司不同，其打造“计算医学”平台，尝试以新范式赋能药物创新 [3] 行业背景与挑战 - 国内AI制药赛道正逐步回归理性，分子虚筛、自由能预测等AIDD工具走向成熟，药物分子设计难度下降 [2] - 药物研发首尾两端（靶点发现和临床试验）的挑战尚未因技术发展而产生本质改变 [2] - 成熟靶点的分子开发进入红海，新靶点发现面临枯竭，临床试验环节投入巨额经费但仍面临“九死一生”的失败风险 [2] - 行业普遍希望借助AI技术挖掘新机制、评估新靶点、提高临床试验效率和成功率 [2] - 新药研发存在“耗费16年、投入26亿美元、仅3%成功率”的行业困境 [7] 公司核心技术与方法论 - 公司认为药物研发的第一性原理应是治病，最大挑战在于深层的疾病理解，需在立项之初系统理解疾病、确定靶点与疾病的因果关系及患者特征 [3] - 基于计算医学平台构建了“理解疾病”的智能体集群，在疾病和靶点机制研究产出三方面洞见：发现全新靶点、发现已知靶点的新机制、药物重定位 [3] - 公司打造了“虚拟临床试验”能力，即“生命功能的数字孪生”或虚拟患者，通过将个体组学数据映射到生物学信号通路网络构建高维数学模型，模拟药物扰动后的结果 [4] - 在虚拟临床试验中，可在药物管线论证阶段评估该药物在数万个适应症亚型的效果 [4] - 公司提出判断创新技术能力的五层渐进式方法论：理想乌托邦、独特方法论、建立技术体系、工程化技术平台、产生可验证结果 [6] 已验证成果与管线进展 - 在与北京肿瘤医院合作的虚拟临床平行试验中，对8位入组患者的药物响应预测结果与真实临床试验揭盲结果完全一致 [5] - 针对胰腺癌的1类创新药PR00012已经进入临床I期 [6] - 通过计算医学平台，已计算出200多个潜在靶点相关的“洞见”，每个洞见有望开发出价值超过百亿新药IP资产 [6] 商业模式与愿景 - 公司选择的商业模式是打造创新药“IP工厂”，旨在与拥有强大临床开发、生产和商业化能力的药厂协同创新，高效转化药物资产 [7] - 公司目标是通过构建底层技术体系，让药物研发从艺术进化为可预测、可复制的工程技术，彻底改变行业困境 [7]