核心观点 - Nektar Therapeutics公布了其在研药物rezpegaldesleukin用于治疗重度至非常重度斑秃的2b期REZOLVE-AA试验36周诱导治疗期的顶线结果 结果显示两个剂量组的疗效均优于安慰剂 但主要终点在改良意向治疗分析中未达统计学显著性 在排除四名主要资格违规患者后达到显著性 [1][4][5] 试验设计与疾病背景 - 该全球性2b期研究在92名重度至非常重度斑秃患者中进行 [1] - 斑秃是一种自身免疫性疾病 免疫系统攻击毛囊导致突发性、斑片状脱发 可能进展为全头皮或全身毛发脱落 [2] 主要疗效终点结果 - 主要终点是第36周时相对于基线的脱发严重程度工具评分的平均百分比降低 [3] - 在改良意向治疗分析中 24 µg/kg剂量组第36周平均SALT降低28.2% 18 µg/kg剂量组降低30.3% 安慰剂组降低11.2% 与安慰剂相比p值分别为0.186和0.121 未达统计学显著性 [4] - 在排除四名主要研究资格违规患者后 24 µg/kg剂量组平均SALT降低29.6% 18 µg/kg剂量组降低30.4% 安慰剂组降低5.7% p值分别为0.049和0.042 达到统计学显著性 [5][6] - 安慰剂组中一名资格违规患者导致了该组5.5%的疗效差异 [6] - 两个rezpegaldesleukin剂量组的疗效均比安慰剂观察到的治疗效果提高了一倍以上 大多数患者在16周或更晚出现头发生长 [4] 次要终点与试验其他发现 - 在所有时间点 rezpegaldesleukin治疗组均与安慰剂组显示出差异 [5] - 两个rezpegaldesleukin治疗组在关键次要终点上均显示出剂量依赖性的临床治疗效果 [7] - 完成36周治疗后 已显示头发生长但未达到SALT>20的患者可选择进入盲态延长治疗期 继续治疗16周至第52周 [7] 公司后续计划与其他研发进展 - 公司计划在2026年将REZOLVE-AA试验结果提交至医学会议进行展示 [8] - 正在进行16周延长治疗的患者数据预计在2026年第二季度初获得 [8] - 2024年9月 公司分享了rezpegaldesleukin用于治疗特应性皮炎的2b期REZOLVE-AD研究的新数据 该药物达到了主要终点 在第16周时湿疹面积与严重程度指数较安慰剂有统计学显著改善 关键次要终点也显示出显著疾病减轻 [9] 市场反应 - 消息发布后 Nektar Therapeutics股价下跌7.86%至49.11美元 [10]