核心观点 - Sol-Gel Technologies公司宣布其候选药物SGT-210针对Darier病的1b期概念验证临床试验数据揭盲后 未显示出与安慰剂在疗效评估上的差异 因此决定终止该药物在此适应症的进一步开发 公司将资源重新聚焦于另一款候选药物SGT-610在Gorlin综合征的3期临床试验及其他可行性研究 [1][2][3] 临床研发进展更新 - SGT-210 (Darier病): 在揭盲后 车辆对照的1b期概念验证研究数据显示 SGT-210在疗效评估上未显示出与安慰剂的差异 因此公司决定不推进该药物在此适应症的下一阶段开发 [1][2] - SGT-210未来方向: 公司计划在其他存在未满足医疗需求且SGT-210作用机制理论依据较强的领域 进行非常小规模、低成本的可行性研究 [3] - SGT-610 (Gorlin综合征): 公司将继续优先推进SGT-610在Gorlin综合征的3期项目的成功完成 该药物是一种刺猬信号通路阻断剂 [3][4] - SGT-610 (高频基底细胞癌): 在Gorlin综合征3期试验成功完成的前提下 公司正在进行支持潜在高频基底细胞癌3期项目的准备工作 [3] 公司及产品管线介绍 - 公司定位: Sol-Gel Technologies Ltd 是一家专注于识别、开发、商业化或合作开发治疗皮肤疾病药物的皮肤病学公司 [5] - 已上市产品: 公司开发的TWYNEO已获FDA批准用于治疗9岁及以上成人和儿童患者的寻常痤疮 EPSOLAY已获FDA批准用于治疗成人酒渣鼻的炎症性病变 [5] - 在研管线: - SGT-610: 处于3期临床试验阶段 是一种新型局部外用刺猬抑制剂 旨在预防Gorlin综合征患者的新基底细胞癌病变 预计其安全性将优于口服刺猬抑制剂 该药物已获得孤儿药和突破性疗法认定 [4][6] - SGT-210: 正在研究用于治疗罕见角化过度疾病的局部外用候选药物 [6] 疾病背景与药物机制 - Gorlin综合征: 一种常染色体显性遗传病 在美国大约每27,000至31,000人中有一人患病 主要由肿瘤抑制基因PTCH1的一个缺陷拷贝遗传引起 PTCH1基因突变可能导致其功能丧失 释放SMO基因 从而使基底细胞癌细胞不受控制地分裂 [4] - SGT-610作用机制: 其活性物质帕迪吉布旨在阻断SMO信号 从而使细胞功能恢复正常并减少新肿瘤的产生 [4]