政策与监管动态 - 北京市近期出台了《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案(试行)》和《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案(试行)》等支持政策 [1] - 在上述政策支持下，中国医学科学院阜外医院成功获批临时进口药物sotatercept [1] 产品与研发进展 - 默沙东宣布其产品sotatercept (WINREVAIR) 在中国获得临时进口批准 [1] - Sotatercept是全球首个且目前唯一用于治疗肺动脉高压(PAH)的激活素信号传导抑制剂(ASI) [1] - 该药物通过捕获过量激活素A，帮助恢复失衡的信号通路，抑制细胞增殖，从而改善血管结构和恢复管腔通畅 [1] - 该药物曾获得美国FDA的突破性疗法认定和孤儿药资格认定，以及欧盟EMA的优先药品资格认定和孤儿药资格认定 [1] - 该药物已于2024年3月获得美国FDA批准，并于2024年8月获得欧洲EMA批准 [1] 疾病与市场背景 - 肺动脉高压(PAH)是一种由多种因素引起的罕见、进展性且危及生命的血管疾病 [1] - 该疾病特征为肺动脉重构导致肺动脉狭窄，引起肺动脉压力增加和肺血管阻力升高，最终导致肺小动脉收缩和肺循环血压升高 [1] - 若得不到及时有效治疗，PAH最终会发展为右心衰竭甚至危及生命 [1] - 特发性肺动脉高压已于2018年被纳入中国国家卫生健康委公布的《第一批罕见病目录》 [1]