公司研发进展 - 公司子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司和杭州天龙药业有限公司于近日获得中国国家药品监督管理局核准签发的关于YKYY032注射液用于治疗高脂蛋白(a)血症的《药物临床试验批准通知书》[1] - 公司子公司悦康科创于近日获得美国食品药品监督管理局关于同意YKYY032注射液用于治疗高脂蛋白(a)血症进行临床试验的函告，IND编号为178774[1] 药物技术机制 - YKYY032注射液是一款偶联N-乙酰半乳糖胺配体的化学合成双链siRNA药物[1] - 该药物通过RNA干扰机制特异性沉默LPA基因转录的mRNA，从源头阻断脂蛋白(a)生成[1] 临床前研究数据 - 临床前研究显示，该药物在体外及体内均展现显著药理活性[1] - 在多种动物模型中可有效降低LPA mRNA及脂蛋白(a)蛋白水平[1] - 在非人灵长类动物中伴随低密度脂蛋白胆固醇和载脂蛋白B水平下降，呈现良好且持久的降血脂效果[1] - 重复给药毒性研究证实其具备良好的安全性与耐受性[1] 药物适应症 - YKYY032注射液拟用于高脂蛋白(a)血症治疗[1]