文章核心观点 - 小核酸药物是继小分子、抗体药之后的第三大颠覆性治疗范式 公司是全球范围内少数具备完整自主研发能力的平台型企业 被誉为“中国版Alnylam” 并具备定义未来治疗标准的潜力 [1] - 公司已成功通过港交所聆讯 即将上市 其投资价值体现在技术、管线及商业模式的稀缺性与系统性竞争力 [2][6][13] - 公司凭借自主可控的全链条技术平台、丰富的临床阶段管线以及创新的全球化研发布局与合作模式 正从中国生物科技公司升维为全球创新的积极参与者与构建者 [13][15][20] 市场前景与行业地位 - 全球小核酸药物市场增长明确：市场规模从2019年的27亿美元增至2024年的57亿美元 复合年增长率达16.2% 预计到2029年达206亿美元 2034年达549亿美元 对应期间复合年增长率分别为29.4%与21.6% [7] - siRNA是核心赛道：2024年 siRNA占全球小核酸市场约44.5% 该领域长期由少数跨国企业主导 [8] - 公司是“全能型玩家”：全球范围内具备完整小核酸药物“端到端”自主研发能力的公司凤毛麟角 公司是其中少数平台型企业 具备稀缺性 [1][5][6] - 公司拥有全球领先的siRNA在研管线：在国内相关企业中拥有数量最多的临床阶段资产之一 目前拥有七款自研临床阶段药物 其中四款已进入II期临床 研发密度全球领先 [8] 核心产品与研发管线 - 核心产品RBD4059：全球首款且临床进展最快的靶向凝血因子FXI的siRNA药物 用于治疗血栓性疾病 优势在于有效抗凝且出血风险低于传统疗法 给药频率低 患者依从性高 针对冠心病的2a期试验已于2025年2月完成患者入组 [8] - 核心产品RBD5044：全球第二个进入临床开发的靶向APOC3的siRNA 用于治疗高甘油三酯血症 其2期试验已于2025年1月在瑞典启动 [8] - 核心产品RBD1016：旨在实现慢性乙型肝炎功能性治愈的潜力疗法 其2期全球多中心临床试验已于2024年11月完成患者入组 针对慢性丁型肝炎的2a期试验于2024年8月在瑞典启动 并于2025年10月获得EMA孤儿药资格认定 [9] - 管线覆盖广泛：七款自研临床阶段药物覆盖心血管、代谢、肾脏及肝病四大疾病领域 此外还拥有超过20个临床前项目 覆盖遗传性血管性水肿、炎症性疾病及肿瘤等多个领域 构建了可持续研发梯队 [8][9] 核心技术平台与知识产权 - 建立自主可控的全链条技术平台：覆盖小核酸药物开发从早期研发、CMC到临床开发及未来商业化的“端到端”能力闭环 [13] - 核心技术引擎：自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台 是siRNA高效靶向肝细胞的关键 此外还布局了用于肝外组织靶向的RiboPepSTAR™平台以及专注于肿瘤领域的RiboOncoSTAR™平台 共同构建起多元化的递送技术矩阵 [13] - 知识产权护城河坚实：截至最后实际可行日期 公司在全球拥有255件授权专利及218件专利申请 [13] 全球化创新战略与商业模式 - 构建“中欧双核”驱动的全球研发体系：在中国北京、苏州、昆山等地布局研发与生产中心 在瑞典通过Ribocure AB开展国际临床研究 并在默恩达尔设立专业临床试验基地 负责II期试验执行 形成“中国发现与生产+欧洲临床与注册”的协同模式 [16] - 实现从“销售产品”到“输出技术与平台能力”的价值跨越：2023年12月 公司将产品RBD7022在中国内地、中国香港和中国澳门地区的权益授权给齐鲁制药 与勃林格殷格翰基于其RiboGalSTAR™递送平台达成针对多个靶点的siRNA新药合作开发 该交易是当年全球价值超过10亿美元的六项重大siRNA对外许可交易之一 [17] - 合作模式获得国际认可：平台能力获得国际一线药企认可 为未来拓展更多“平台授权+联合开发”的商业模式打开空间 [17] - 瞄准并定义未来的治疗标准：核心管线精准锁定临床未被满足的重大需求 如通过靶向FXI以降低出血风险重塑抗血栓治疗范式 追求实现慢性乙肝功能性治愈 展现了公司引领全球治疗标准升级的战略雄心 [18]