核心观点 - 阿斯利康的戈鲁利单抗注射液于2025年12月24日在中国提交上市申请 推测适应症为全身型重症肌无力 标志着该创新疗法进入中国监管审批阶段 [1] 药品申报信息 - 受理号为JXSS2500153和JXSS2500152 承办日期为2025年12月24日 [2] - 药品名称为戈鲁利单抗注射液 药品类型为治疗用生物制品 申请类型为进口 注册分类为1类 [2] - 申报企业包括Alexion Europe SAS Patheon Italia S.P.A 以及阿斯利康全球研发(中国)有限公司 [2] 药物技术特点 - 戈鲁利单抗是一种迷你双抗 分子量较小 为25kD [1] - 较小的分子量可以带来更好的组织渗透性 [1] - 药物结构只包含靶向补体C5的抗体重链可变区和与白蛋白特异性结合的抗体片段 [1] - 与白蛋白的结合能够延长其半衰期 [1] 目标疾病概况 - 目标适应症推测为全身型重症肌无力 这是一种罕见、使人衰弱、慢性的自身免疫性神经肌肉疾病 [1][2] - 疾病会导致肌肉功能丧失和严重无力 [2] - 初期症状可能包括言语不清、复视、眼睑下垂和无力 [2] - 随着疾病进展 症状会变得更加严重 包括极度疲劳、吞咽困难、窒息和呼吸衰竭 [2]