产品获批与核心价值 - 阿斯利康与Ionis公司联合开发的依普隆特生钠注射液（商品名万诺维，Wainua）于12月25日在中国正式获批，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）[1][6] - 该药物是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂，为治疗选择有限的患者提供了新的治疗手段[1][6] - 患者可通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升了用药便利性并有望改善生活质量[1][6] 临床数据与疗效 - 此次批准基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果，研究为期66周[3][8] - 与外部安慰剂相比，接受依普隆特生钠治疗的患者在两项共同主要终点（血清TTR浓度和以mNIS+7评估的神经病变损害）和关键次要终点（以Norfolk QoL-DN评估的生活质量）方面，均表现出一致且持续的临床获益[3][8] - 研究结果已发表于《美国医学会杂志》（JAMA），显示在治疗第35、66及85周，药物在不同患者人群中均体现出获益[3][8] - 在整个研究期间，依普隆特生钠持续展现出良好的安全性和耐受性[3][8] 疾病背景与市场潜力 - ATTRv-PN是一种致残性疾病，可导致外周神经损伤，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不接受治疗，一般会在10年内死亡[4][9] - 在中国，该疾病的诊断面临重大挑战，患者发病年龄介于17至68岁，平均发病年龄为42岁[4][9] - 公众及医疗专业人士对该疾病认知度普遍偏低，且症状与常见疾病重叠，导致患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年，诊断延迟会严重影响预后并显著缩短生存期[4][9] - 依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制TTR蛋白的生成发挥作用，作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的ATTR[4][9] 全球布局与研发管线 - 依普隆特生钠已在美国和欧盟获批用于治疗ATTRv-PN，并正在全球更多国家和地区推进审批进程[5][9] - 该药物目前正在开展CARDIO-TTRansform III期临床研究，旨在评估其用于治疗成人转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的疗效[5][9] - CARDIO-TTRansform研究是迄今为止规模最大的针对ATTR-CM的临床研究，共有逾1400名患者参与[5][9]