公司核心进展 - 公司宣布已收到欧洲药品管理局人用药品委员会关于其主导候选药物VCN-01联合吉西他滨/白蛋白紫杉醇标准疗法用于一线治疗转移性胰腺导管腺癌的III期临床试验设计的科学建议 [1] - CHMP总体上同意了拟议的III期临床试验方案，包括样本量、VCN-01的重复给药以及旨在优化试验时间线和结果的适应性设计 [1] - 公司计划在2026年上半年与美国食品药品监督管理局召开II期结束会议，以最终确定一项关键的跨国III期临床试验设计 [1] - 公司首席执行官表示，对EMA关于VCN-01大周期给药方案达成一致感到特别满意，并计划在2026年上半年完成与FDA的II期结束会议，最终确定关键的跨国III期试验方案 [4] 临床试验设计与数据支持 - 在VIRAGE随机对照IIb期临床试验中，接受VCN-01联合标准疗法治疗组的PDAC患者，与仅接受标准疗法的对照组相比，总生存期、无进展生存期和缓解持续时间均有所提高 [2] - 在VIRAGE研究中，观察到接受间隔3个月两次VCN-01给药的患者，上述参数有更显著的提高 [2] - CHMP建议，如果VCN-01联合疗法相比单独标准疗法能显示出有说服力的获益-风险比，一项高质量、双盲、随机、安慰剂对照的III期试验可以支持未来的上市许可申请 [3] - CHMP的科学建议包括对拟议的入排标准、主要终点、次要终点、样本量以及使用适应性设计达成一致，并认可了VIRAGE研究中接受两剂VCN-01患者总生存期的提高，同意在III期试验中采用重复“大周期”给药方案，使患者能接受超过两剂的VCN-01 [3] - 公司基于IIb期研究数据，预计给予三剂或更多VCN-01应能提供更大的生存获益 [4] 药物与适应症概况 - VCN-01是一种全身给药的溶瘤腺病毒，旨在选择性并强力地在肿瘤细胞内复制，并降解作为癌症治疗重要物理和免疫抑制屏障的肿瘤基质 [7] - VCN-01通过选择性感染和裂解肿瘤细胞、增强联合化疗药物的渗透和灌注、以及增加肿瘤免疫原性三种方式发挥多重抗肿瘤作用 [7] - 截至目前，VCN-01已在公司和研究者发起的针对不同癌症的临床试验中对142名患者进行了给药 [7] - VCN-01在欧洲和美国已获得用于治疗转移性PDAC的孤儿药资格认定，并在美国获得快速通道资格认定 [2] - 针对视网膜母细胞瘤，VCN-01已获得罕见儿科疾病认定，公司计划在2026年与EMA和FDA进行互动，就该适应症的潜在II/III期试验寻求建议 [4] 公司财务状况与战略规划 - 截至2025年11月10日，公司拥有1550万美元现金及等价物，资金足以支撑其运营至2027年第一季度 [4] - 该资金将支持公司完成与监管机构关于PDAC和视网膜母细胞瘤项目的互动、协议开发以及寻求合作伙伴关系，以支持VCN-01的制造规模扩大和拟议的关键临床试验 [1][4] - 公司认为，监管机构对开发路径的明确性对于VCN-01临床项目正在进行的合作努力至关重要 [4] 行业与疾病背景 - 胰腺导管腺癌占所有胰腺肿瘤的90%以上 [6] - 胰腺癌在早期通常没有特征性症状，导致大多数病例在晚期才被诊断，此时手术切除和可能的治愈性治疗已不可行 [6] - 据普遍估计，仅约10%的病例在就诊时可切除，而30-40%的患者在局部晚期/不可切除阶段被诊断，50-60%的患者在就诊时已出现远处转移 [6]