核心事件：FDA批准YARTEMLEA - 美国食品药品监督管理局批准了Omeros公司的YARTEMLEA用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病，这是该适应症首个且唯一的疗法，适用于2岁及以上患者[2] - 该批准基于一项28名成人患者的单臂临床研究和一项包含221名成人与儿童患者的扩大可及项目，两项研究均针对高风险TA-TMA患者[3] - 公司计划于2026年1月在美国开始提供该药物[4] 药物机制与临床数据 - YARTEMLEA通过阻断凝集素补体途径的关键酶MASP-2发挥作用，在抑制该途径的同时保持其他重要免疫防御途径完整[3] - 在TA-TMA研究中，接受YARTEMLEA治疗的患者有61%达到完全缓解，在扩大可及项目中，完全缓解率达到68%[10] - 治疗与改善的生存率相关，主要研究中73%的患者及扩大可及项目中74%的患者在诊断后100天仍存活，显著改善了高风险TA-TMA的历史结局[10] 商业与市场影响 - YARTEMLEA是公司的首个商业化产品，标志着公司从研发阶段转向创收机构，其成功上市将为公司带来稳定收入[6] - 公司已获得必要的计费和报销代码，包括特定的TA-TMA诊断代码和给药程序代码[11] - 自消息宣布以来，公司股价上涨2.3%，过去六个月股价飙升423.7%，远超行业1.3%的增长和标普500指数14.5%的涨幅[5] - 公司当前市值为11.1亿美元[9] 公司战略与管线发展 - 此次批准强化了公司在生物技术和罕见病领域的地位，使其在TA-TMA治疗领域取得先发优势，并验证了其补体途径专业知识[12] - 欧洲监管决定预计在2026年中做出，可能进一步扩大市场[12] - 公司已完成与诺和诺德就候选药物zaltenibart的出售和许可交易，该药物是一种靶向MASP-3的同类首创抗体[14] - 公司成立了肿瘤临床指导委员会，以指导其针对急性髓系白血病的OncotoX项目[15] 行业前景 - 根据Precedence Research数据，干细胞治疗市场在2025年估值达67.5亿美元，预计到2034年将以12.6%的年复合增长率增长[13] - 癌症、糖尿病和神经系统疾病等慢性病发病率上升，以及现有疗法效果有限，推动了对替代疗法的需求和市场增长[13]