Omeros Corporation OMER on Thursday established the Omeros Oncology Clinical Steering Committee to advance Omeros’ OncotoX biologics program focused on acute myeloid leukemia (AML).AML is the most fatal form of leukemia. It accounts for approximately 80% of acute leukemias in adults and one-third of all cancers affecting the blood/bone marrow.Omeros’ OncotoX program for AML consists of proprietary targeted, engineered molecules (about half the size of an antibody) that deliver a toxic payload within the can ...

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度净亏损3140万美元，合每股亏损0.54美元，第三季度净亏损3220万美元，合每股亏损0.56美元；2024年全年净亏损1.568亿美元，合每股亏损2.70美元 [6][58] - 截至2024年12月31日，公司拥有超过9000万美元的现金和投资 [7][59] - 2024年第四季度持续经营业务在利息和其他收入之前的成本和费用为3570万美元，较第三季度增加25.3万美元 [59] - 2024年第四季度利息费用为320万美元，较第三季度减少100万美元；第四季度记录了410万美元与OMIDRIA特许权使用费义务变更相关的非现金重计量调整，该信贷比第三季度类似调整高70万美元 [60] - 2024年第四季度利息和其他收入总计230万美元，与第三季度持平；第四季度终止经营业务收入为520万美元，较第三季度减少30万美元 [61] - 2024年第四季度OMIDRIA特许权使用费总计1010万美元，基于3360万美元的净销售额；第三季度特许权使用费为930万美元，净销售额为3100万美元；与2023年第四季度相比，2024年第四季度OMIDRIA特许权使用费减少63.1万美元，净销售额下降210万美元 [63] - 预计2025年第一季度持续经营业务的总体运营费用与2024年第四季度相当；利息和其他收入约为110万美元；利息费用约为720万美元；终止经营业务收入预计在700 - 800万美元之间 [65][66][68] 各条业务线数据和关键指标变化 补体业务线 - narsoplimab：已重新提交用于治疗TA - TMA的生物制品许可申请（BLA），预计PDUFA日期为今年9月；正在编制向欧洲药品管理局（EMA）提交的上市许可申请（MAA）；相关研究数据显示其在TA - TMA治疗中具有显著且临床意义的生存益处 [11][12][13] - Zaltenibart：处于阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的3期开发阶段，两项3期临床试验直接比较其单药治疗与C5抑制剂的疗效和安全性；预计2024年第四季度获得全球批准所需的所有数据；也在推进用于C3肾小球病（C3G）的2期研究 [30][31][36] - OMS1029：1期临床试验数据表明可每三个月皮下给药一次，公司正在确定其2期开发的首个适应症 [48] OMS527业务线 - 正在开发用于治疗可卡因使用障碍，已成功完成药物 - 药物相互作用安全性研究，美国国家药物滥用研究所（NIDA）承诺为即将到来的一年提供400万美元资金，用于计划中的随机双盲平行组住院1b期临床试验 [52][53] 分子和细胞治疗平台业务线 - 正在开发下一代生物制剂治疗癌症的组合，包括新型靶向药物偶联物和采用免疫刺激剂的过继T细胞技术；也在开发针对传染病的项目 [54][55][57] 各个市场数据和关键指标变化 - PNH市场规模在2023年为39亿美元，预计到2032年将超过100亿美元 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于重组资产负债表，与2026年可转换债券的剩余持有人进行初步讨论，以退休和/或再融资这些债券；正在进行潜在合作讨论，主要围绕补体产品线；还考虑特许权使用费货币化、债务或股权交易等选项 [7][8][9] - 计划在美国独立推出narsoplimab，预计在海外市场进行合作；对于Zaltenibart也有类似的市场策略 [124] - 公司认为Zaltenibart在PNH和C3G等疾病治疗中具有优势，有望与市场上或正在开发的其他替代途径靶向疗法形成差异化竞争 [47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对narsoplimab和Zaltenibart的获批和市场前景充满信心，认为公司将重新成为商业实体，期待产品获批后实现收入增长 [126][130][132] - 公司正在推进多个项目的开发，有望改变各自领域的格局 [136] 其他重要信息 - 公司与美国领先的移植专家和专业协会合作，为TA - TMA治疗建立了ICD10诊断代码和CPT程序代码，narsoplimab获批后将是唯一与这些代码相关的药物，有利于报销 [28] - Zaltenibart获得了FDA针对C3G治疗的罕见儿科疾病指定，可申请优先审查凭证，该凭证可转让或出售，近期市场价值超过1亿美元 [46] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：为何认为narsoplimab此次提交的申请非常强大，有何影响 - 公司按照FDA要求进行分析，结果非常强劲，包括主要分析、相关敏感性分析以及扩展访问计划分析等，数据具有统计学意义和临床意义；与FDA合作良好，有信心获得批准 [76][77][79] 问题2：如何考虑narsoplimab的定价，对Zaltenibart临床概况的信心以及在3期试验中如何减轻肝毒性 - 定价尚未披露，预计与其他用于TA - TMA的补体抑制剂价格范围相似，会综合考虑药物疗效、支付方和给药环境等因素；Zaltenibart未出现令人担忧的安全信号，通过排除有显著肝病的患者来减轻潜在肝毒性的干扰 [91][92][100] 问题3：公司的资金战略和当前现金跑道情况 - 公司正在进行债务重组，引入额外资本，还可通过合作、债务工具、特许权使用费货币化或股权等方式获取资金，对资金管理有信心 [103][104][105] 问题4：narsoplimab获批后，公司在制造可扩展性和提高医生认知方面的情况 - 公司有足够的药物供应来支持narsoplimab的推出和前两到三年的使用；商业团队已与移植中心和医生进行了大量互动，提高了对TA - TMA的认识，未来将继续努力 [112][113][115] 问题5：从战略角度如何考虑公司未来的商业合作 - 计划在美国独立推出narsoplimab，在海外市场进行合作；对于Zaltenibart也有类似策略；长期来看，希望未来能够独立管理海外商业化 [124][125][126]

财务交易与资金获取 - 2021年12月23日公司将OMIDRIA卖给Rayner，Rayner在交易完成时支付1.26亿美元，2023年2月公司收到2亿美元里程碑付款，美国和美国以外地区适用的特许权使用费率分别为30%和15%[30] - 2022年9月30日公司与DRI签订特许权购买协议，收到1.25亿美元，换取2022年9月1日至2030年12月31日期间Rayner全球净销售额特许权的一部分[31] - 2024年2月1日公司与DRI签订修订和重述的特许权购买协议，出售OMIDRIA特许权扩大权益，收到1.155亿美元，还有资格获得两笔最高各2750万美元的里程碑付款[32] - 2024年6月3日公司与Athyrium和Highbridge签订信贷和担保协议，借款约6710万美元，并质押几乎所有资产，需维持2500万美元的无限制现金、现金等价物和短期投资[33] - 公司获得美国国立药物滥用研究所（NIDA）为期三年共624万美元赠款，用于开发口服PDE7抑制剂治疗可卡因使用障碍（CUD）[68] - NIDA承诺在2025年4月1日开始的一年为公司提供402万美元资金，用于评估OMS527化合物对成人CUD患者安全性和有效性的住院临床试验，预计2025年底公布初步数据[70] - 公司与Xencor的协议中，行使额外许可选择权需支付300万美元前期许可费，每个抗体许可最高需支付6500万美元里程碑付款，2023年8月已支付500万美元，预计2025年再支付1000万美元[90] - 公司与Daiichi Sankyo的协议中，三个领域达到特定事件最高需支付总计3350万美元里程碑付款，若仅一个适应症推进则为2350万美元[91] 产品研发与临床试验 - 公司的zaltenibart针对补体替代途径相关疾病开展临床试验，包括阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和补体3肾小球病（C3G）[27] - 公司的OMS527是磷酸二酯酶7（PDE7）抑制剂项目，专注于成瘾和运动障碍，成人可卡因使用障碍（CUD）患者的1b期研究已启动[28][34] - 公司有多个临床前开发项目，如MASP - 2小分子抑制剂、MASP - 3小分子抑制剂、过继性T细胞和免疫刺激剂组合疗法、肿瘤毒素和免疫调节剂等[34] - 2025年3月公司向FDA重新提交narsoplimab用于TA - TMA的生物制品许可申请（BLA），若FDA同意审查，预计根据处方药用户费用法案（PDUFA）的目标行动日期为2025年9月[40] - narsoplimab在TA - TMA的关键试验中达到主要终点，但2021年10月FDA就原BLA发出完整回复函，公司上诉被拒，确定了重新提交BLA的潜在途径[41] - 公司基于上诉决定和与FDA的后续互动，提出统计分析计划评估数据，最终分析结果包含在重新提交的narsoplimab用于TA - TMA的BLA中[42] - OMS721 - TMA - 001试验中接受narsoplimab治疗的28名TA - TMA患者总生存期优于外部对照登记处超100名未接受该治疗的高危患者，风险比为0.32（95%置信区间：0.23至0.44），p值小于0.00001[43] - EAP相关分析中，narsoplimab治疗的成年EAP患者与外部对照登记处类似高危TA - TMA患者生存对比，综合EAP和关键试验患者代表性分析的风险比为0.34（95%置信区间：0.21，0.53）至0.46（95%置信区间：0.35，0.60），p值从小于0.00001到0.00002[45] - 公司计划在2025年上半年完成narsoplimab单一营销授权申请（MAA）提交[47] - zaltenibart治疗PNH的3期项目已启动临床站点激活，在30个国家共选定120个临床研究站点[59] - zaltenibart治疗对C5抑制剂ravulizumab反应不佳的PNH患者的2期试验中，13名入组患者全部纳入中期分析，高剂量组所有患者、低剂量组6/7患者达到临床反应[62] - zaltenibart治疗未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者的2期试验中期分析显示，所有溶血指标有显著临床改善[61] - zaltenibart于2022年7月获FDA孤儿药资格用于治疗PNH[63] - zaltenibart于2024年10月获FDA罕见儿科疾病认定用于治疗C3G[65] - 公司MASP - 2小分子抑制剂项目继续开发评估候选药物临床前数据，MASP - 3小分子抑制剂正推进选择药物开发候选物[66] - 公司在PPARγ项目中，纽约州精神病研究所完成两项2期临床试验，NIDA提供了大部分资金并监督试验[75] - 公司的肿瘤学平台旨在开发下一代生物制剂治疗癌症，包括新型靶向药物偶联物和采用免疫刺激剂的过继性T细胞技术[79] 合作协议相关 - 公司与Lonza的协议规定，公司需每年购买最少批次的narsoplimab，协议初始期限为narsoplimab在美国或欧盟首次商业销售后五年，可自动续约四年[86] - 公司与Vetter的协议规定，商业制造服务定价根据订单批次数量而定，协议初始期限为五年，之后自动续约两年[87] 专利情况 - 截至2025年3月31日，公司拥有或持有全球独家许可，在美国有81项已授权专利和64项待审批专利申请，在国外市场有1443项已授权专利和655项待审批专利申请[98] - MASP - 2项目截至2025年3月31日，在美国有42项已授权专利和33项待审批专利申请，在国外市场有861项已授权专利和474项待审批专利申请，相关专利最晚2038年到期，待审批申请若获批最晚2043年到期[98] - MASP - 3项目截至2025年3月31日，在美国有5项已授权专利和8项待审批专利申请，在国外市场有212项已授权专利和109项待审批专利申请，相关专利最晚2037年到期，待审批申请若获批最晚2043年到期[98] - PPARγ项目截至2025年3月31日，在美国有3项已授权专利和1项待审批专利申请，在国外市场有42项已授权专利和1项待审批专利申请，相关专利最晚2030年到期[98] - PDE7项目截至2025年3月31日，与运动障碍相关的，在美国有2项已授权专利和2项待审批专利申请，在国外市场有61项已授权专利和7项待审批专利申请；与成瘾和强迫性障碍相关的，在美国有3项已授权专利和2项待审批专利申请，在国外市场有54项已授权专利和6项待审批专利申请；此外，根据许可还控制2项美国已授权专利和53项国外已授权专利，相关专利最晚2031年到期，待审批申请若获批最晚2043年到期[98] - 肿瘤学项目截至2025年3月31日，有2项针对潜在癌症疗法的美国专利申请待审批[99] 监管法规相关 - IND提交后30天若无FDA提出问题则生效，否则需解决问题后才能开展临床试验；CTA需当地独立伦理委员会和主管当局批准才能开展临床试验[106] - 临床通常分三个阶段，1期评估安全性、剂量耐受性等，2期在有限患者群体评估合适剂量等，3期在扩大患者群体进一步评估有效性和安全性[113] - 公司部分产品候选物如MASP - 2和MASP - 3项目的被视为生物制品，制造复杂性可能导致更多生产过程和产品变更监测[114] - 产品获批后公司、供应商和合同制造商需遵守广泛监管要求，如建立药物警戒系统、报告不良反应等[115] - 快速通道、优先审评和加速评估可减少产品开发和FDA审评时间，不改变获批标准[116] - 突破性疗法指定产品可增加与FDA的互动，加速开发和审评[117] - FDA可基于替代终点或中间临床终点对严重或危及生命疾病产品给予加速批准，获批后需进行确证性研究[119][120] - 欧盟在特殊情况下可基于不完整数据授予营销授权，或有条件营销授权[121] - 孤儿药指定产品的赞助商可获得高达合格临床试验支出25%的税收抵免，首个获FDA批准的孤儿药指定产品有7年的独占期[122] - 若公司开展FDA要求的儿科研究，在美国可额外获得6个月的独占期[123] - 《药品供应链安全法案》于2015年开始分阶段实施，欧盟类似的防伪和序列化要求于2019年2月生效[129] - 《哈奇 - 瓦克斯曼法案》规定含新活性成分药物获批后5年内，仿制药申请不能提交，除非有专利挑战；含已有活性成分但新剂型等获批后有3年独占期[135] - 若ANDA或505(b)(2)申请人提交IV段认证并发出通知信，NDA和专利持有人45天内起诉，FDA在30个月、专利到期、诉讼和解等情况前不批准ANDA[134] - 《CREATES法案》允许仿制药和生物类似药开发商起诉品牌制造商提供样品，胜诉可获最高为延迟提供样品期间品牌产品收入的金钱赔偿[137] - 先锋生物制品自首次获批之日起4年内，FDA不接受引用其数据的生物类似药申请，12年内不批准此类申请[140] - 2013年4月1日起，美国立法对Medicare向供应商的付款实施2%的全面削减，2030年4月起逐渐增加，2031年4月达到4%，至10月结束[147] - 2012年美国《纳税人救助法案》减少了Medicare向部分供应商的付款，并将政府追回多付款项的期限从3年延长至5年[147] - 2022年8月，美国《降低通胀法案》对Medicare药品报销进行重大改革，包括政府协商药品价格、制造商折扣和通胀回扣义务[149] 人员情况 - 截至2024年12月31日，公司有202名全职员工，其中136人从事研发，19人从事销售和营销，47人从事财务、法律、业务发展和行政工作[153] - 公司全职员工中有7名医学博士和41名博士，其中6名医学博士和40名博士在研发部门[153] - 截至2025年3月13日，公司总裁、首席执行官兼董事长Gregory A. Demopulos博士66岁，自1994年6月起担任现职[154] - 公司副总裁、财务主管David J. Borges自2024年6月起担任现职，2020年6月加入公司[155] - 公司副总裁、总法律顾问兼秘书Peter B. Cancelmo自2019年6月起担任现职，2019年1月加入公司[156] - 公司首席商务官Nadia Dac自2021年1月起担任现职，拥有近三十年生物制药行业商业领导经验[157] 财务数据关键指标 - 截至2024年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为9010万美元，经营活动现金使用量为1.488亿美元，净亏损为1.568亿美元[170] - 信贷协议要求公司始终保持2500万美元的无限制现金、现金等价物和短期投资[169][170] - 公司根据信贷协议借款约6710万美元，并以几乎所有资产（包括知识产权）作为抵押[172] - 截至2024年12月31日，公司2026年票据未偿还本金总额为9720万美元，初始定期贷款未偿还本金总额为6710万美元，未偿还融资租赁债务约为200万美元[175] 公司经营风险与挑战 - 管理层认为公司能否持续经营存在重大疑问，需通过运营产生正现金流、获得额外融资、达成战略联盟和/或出售资产来维持[169] - 公司自成立以来累计经营亏损，若无法按需筹集额外资金，可能无法完成产品候选药物的开发和商业化[170] - 公司预计在通过商业产品销售或合作获得可观收入之前将继续亏损，且无法预测未来亏损程度[171] - 信贷协议限制公司的运营和财务灵活性，违约可能导致加速还款和失去资产所有权[172][174] - 公司其他债务和未来可能产生的债务会限制运营现金流，使公司面临不利影响[175] - 公司无法保证FDA或EMA何时或是否会批准narsoplimab治疗TA - TMA，重新提交BLA成本高、耗时长且不一定获批[178] - 产品若未获政府和/或私人付款方足够覆盖或报销，公司营收和盈利前景将受影响[180] - 公司未来资本需求部分依赖Rayner销售OMIDRIA的里程碑和特许权使用费，若销售不及预期，公司财务状况和经营成果可能受重大不利影响[184] - 公司经营业绩难以预测且可能波动，受Rayner销售能力、支付方政策、市场接受度等多种因素影响[187][188] - 美国联邦政府的变化和政策行动可能导致经济混乱，对公司业务、经营成果和财务状况产生不利影响[189][190] - 公司受广泛政府监管，不遵守规定可能对业务产生重大不利影响[191] - 获得FDA对产品候选药物的批准需大量时间、精力和资金，可能面临预期和意外的延迟，且不一定能获批[192] - 产品获营销授权后需遵守政府监管要求，违规可能导致产品批准被撤回，影响业务和经营业绩[193] - 现有监管政策可能变化，新法规可能阻碍、限制或延迟产品候选药物的监管批准，影响公司盈利[195] - 医保报销减少可能导致私人支付方付款减少，医疗改革可能影响公司营收和产品商业化[196] - 公司依赖第三方制造商，若制造商出现问题，可能限制或延迟临床试验和监管提交，影响财务状况[197] - 全球合同制造需求不稳定，供应有限且不可预测，公司可能需提前下单并承担取消订单的费用[198] - 若制造商无法满足需求，更换制造商可能耗时、成本高，且可能导致产品短缺[199] - 制造产品候选药物的原材料可能无法以合理价格获得，影响产品开发和商业化[204] - 临床试验可能因多种原因延迟、暂停或终止，影响产品开发进度和公司盈利[206] - 公司资源有限，可能无法充分利用有潜力的产品候选药物和适应症，影响商业机会[211] - 产品候选药物可能无法完成临床开发或实现商业化，临床前研究结果不一定能预测后续试验结果[212] - 商业纠纷、诉讼等法律程序可能产生大量成本，影响公司财务状况、运营结果和股价[215] - 公司业务涉及众多方面，存在较高纠纷、索赔和法律诉讼风险[215] - 竞争对手和合同对手方规模可能更大，更能承受复杂诉讼成本[215] - 公司可能面临专利和其他知识产权相关诉讼，结果难预测且风险大[216] - 第三方可能指控公司或合同制造商专利侵权，诉讼成本高且影响运营[217] - 若被判定专利侵权，公司或需支付赔偿并停止相关活动[217] - 保护知识产权困难且成本高，公司不一定能确保其得到保护[218] - 制药、生物技术等公司专利地位不确定，法律变化可能降低知识产权价值[219] - 无法保证公司专利申请可获专利，也无法确定专利范围和诉讼结果[220] - 公司专有权利未来保护程度不确定，专利保护不足可能影响产品开发[221]

财务数据关键指标变化 - 净亏损情况 - 2024年第四季度净亏损3140万美元，合每股0.54美元，第三季度净亏损3220万美元，合每股0.56美元[3][7] - 2024年全年净亏损1.568亿美元，合每股2.70美元，上一年净亏损1.178亿美元，合每股1.88美元[3][8] - 2024年第四季度净亏损为3135.8万美元，2023年同期为906.8万美元；2024年全年净亏损为1.56815亿美元，2023年为1.17813亿美元[21] 财务数据关键指标变化 - 收益与收入变化 - 2024年非现金收益减少3320万美元，利息收入减少660万美元，2023年12月债务提前清偿收益410万美元，债务回购和再融资使利息支出减少620万美元[3][8] 财务数据关键指标变化 - 现金和投资情况 - 2024年12月31日，公司有9010万美元现金和短期投资用于运营和偿债，较2023年12月31日减少8170万美元[3][9] - 2024年末现金及现金等价物为340万美元，2023年末为710.5万美元[23] - 2024年末短期投资为8673.2万美元，2023年末为1.64743亿美元[23] 财务数据关键指标变化 - 公司支出情况 - 2024年公司支出4270万美元，包括2170万美元用于回购2026年到期的可转换优先票据，1910万美元用于交付那索普利单抗原料药，190万美元用于高级信贷交易[3][9] 业务进展 - 药品申请与资金情况 - 2025年3月公司重新提交那索普利单抗生物制品许可申请，预计FDA行动目标日期为重新提交后6个月，即2025年9月[3] - 2025年3月美国国家药物滥用研究所确认从4月1日起提供402万美元资金，用于评估OMS527治疗成人可卡因使用障碍的安全性和有效性[6] 业务进展 - 药品试验情况 - 那索普利单抗关键试验中28名TA - TMA患者与外部对照登记处100多名高危TA - TMA患者相比，总生存优势显著，风险比为0.32（95%置信区间：0.23至0.44），p值小于0.00001[4] - 公司已启动扎尔替尼巴特治疗阵发性夜间血红蛋白尿的3期临床试验，包括两项研究[5] 业务线数据关键指标变化 - 特许权使用费情况 - 2024年第四季度公司从雷纳美国净销售额3360万美元中获得奥米德瑞亚特许权使用费1010万美元，第三季度从美国净销售额3100万美元中获得特许权使用费930万美元[10] 财务数据关键指标变化 - 运营费用情况 - 2024年第四季度总运营费用为3570万美元，第三季度为3540万美元[11] 财务数据关键指标变化 - 利息费用情况 - 2024年第四季度利息费用为320万美元，上一季度为410万美元，减少主要因OMIDRIA特许权使用费义务重新计量[11] 财务数据关键指标变化 - 利息及其他收入情况 - 2024年第四季度和第三季度利息及其他收入均为230万美元[12] 财务数据关键指标变化 - 终止经营业务税后净收入情况 - 2024年第四季度终止经营业务税后净收入为520万美元，上一季度为490万美元[12] 财务数据关键指标变化 - 研发成本情况 - 2024年第四季度研发成本为2332万美元，2023年同期为2889万美元；全年研发成本2024年为1.19523亿美元，2023年为1.1487亿美元[21] 财务数据关键指标变化 - 总负债和股东权益情况 - 2024年末总负债和股东权益（赤字）为2.77079亿美元，2023年末为3.78269亿美元[23] 财务数据关键指标变化 - 股东权益赤字情况 - 2024年末股东权益赤字为1.82609亿美元，2023年末为2498.3万美元[23]

文章核心观点 - 介绍Omeros Corporation财务结果发布时间、分析师预期亏损情况、临床试验进展及股价表现，还提及分析师评级 [1][4] 财务信息 - Omeros Corporation将于3月31日周一收盘后公布第四季度财务结果 [1] - 分析师预计该公司本季度每股亏损78美分，去年同期每股亏损69美分 [1] 临床试验进展 - 3月21日Omeros发布了正在进行的Zaltenibart 3期PNH临床试验项目的最新情况 [1] 股价表现 - 周四Omeros股价上涨4.7%，收于8.92美元 [1] 分析师评级 - Needham分析师Serge Belanger于2025年1月17日重申持有评级，准确率68% [4] - Cantor Fitzgerald分析师Olivia Brayer于2024年11月14日重申中性评级，准确率62% [4]

文章核心观点 - 三年前Omeros Corporation因HSCT - TMA分子narsoplimab收到完整回应函（CRL）致股价低迷 近期股价有所回升 [1] 关于TPT服务 - 提供安卓应用和网站 有供自主投资者使用的工具 包括可输入股票代码获取大量研究资料的软件 [1] - 为需要实际支持的投资者 内部专家会使用工具筛选最佳可投资股票 并提供买卖策略和警报 [2] - 可免费试用 申请使用工具 [2]

文章核心观点 公司宣布独立统计小组完成了与FDA商定的narsoplimab主要统计分析，该药物在试验中达到主要终点，公司将尽快重新提交TA - TMA的narsoplimab生物制品许可申请 [1][3][5] 分组1：药物及试验情况 - narsoplimab是抑制造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA - TMA）补体凝集素途径的一流单克隆抗体 [1] - TA - TMA是成人和儿童造血干细胞移植（HSCT）的并发症 [2] - 分析对比了OMS721 - TMA - 001试验中28名TA - TMA患者与外部对照登记处超100名未接受narsoplimab治疗的类似高危TA - TMA患者的总生存期 [2] - narsoplimab达到主要终点，OMS721 - TMA - 001患者总生存期具有临床意义和统计学上的显著优势，风险比为0.32 [3] 分组2：前期进展与后续计划 - 上月末公司宣布收到FDA对统计分析计划（SAP）的建议 [4] - narsoplimab在各适应症临床试验中耐受性良好，无安全隐患 [5] - 公司将尽快重新提交TA - TMA的narsoplimab生物制品许可申请（BLA），并于2025年第二季度提交相应欧洲营销授权申请 [5] - 额外敏感性和其他分析正在进行，未来几周将有结果 [6] 分组3：股价表现 - 周四最后一次检查时，OMER股票上涨54.8%，报11.55美元 [7]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度净亏损3220万美元（每股0.56美元），相比2024年第二季度净亏损5600万美元（每股0.97美元），净亏损额减少2380万美元[7][48] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金和投资1.232亿美元，较2024年6月30日减少3580万美元[8][48] - 2024年第三季度成本和费用为3540万美元，较第二季度减少2380万美元，主要受1760万美元的研发费用减少驱动[49] - 2024年第三季度利息费用为410万美元，较第二季度减少520万美元[51] - 2024年第三季度利息和其他收入为230万美元，低于第二季度[53] - 2024年第三季度来自终止经营业务的收入为490万美元，包括420万美元的OMIDRIA合同特许权资产利息收入和70万美元的重新计量调整[53] - 2024年第三季度OMIDRIA特许权使用费为930万美元，净销售额为3100万美元，较第二季度特许权使用费减少160万美元，净销售额减少540万美元[54] - 预计2024年第四季度整体运营成本与第三季度相似，利息收入约为120万美元，利息费用约为720万美元（非现金增加310万美元），来自终止经营业务的收入应在700 - 800万美元之间[56] 各条业务线数据和关键指标变化 补体疗法业务线 - 对于narsoplimab，公司一直在与FDA就生物制品许可申请（BLA）的重新提交进行互动，目前正在等待FDA对额外敏感性分析的回复，一旦回复且分析计划达成一致，外部统计小组将进行预指定分析，之后将尽快重新提交BLA[11][12][13][15] - 正在准备narsoplimab在TA - TMA的欧洲营销授权申请（MAA），预计2025年上半年提交[18] - 对于zaltenibart（OMS906）在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）方面 - 2期转换研究已按计划完成，所有患者已完成试验并进入长期开放标签扩展研究，单药治疗阶段数据将于下月展示，显示出预防血管内和血管外溶血以及对血红蛋白水平和网织红细胞计数有持续和临床意义的改善，且安全性良好[22][24] - 另一项正在进行的针对未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者的2期研究，已根据分析结果确定3期临床试验的剂量，3期项目正在进行中，预计2025年初开始招募[25][26][28] - 市场规模在2023年为39亿美元，预计2032年超过100亿美元，公司期望zaltenibart获批后能占据相当份额[32] - 对于zaltenibart在C3肾小球病（C3G）方面，2期研究正在招募，假设数据积极，计划2025年上半年启动3期项目，且zaltenibart已获得FDA罕见儿科疾病指定用于C3G治疗[33][34] - 对于OMS1029（下一代长效MASP - 2抑制剂），已成功完成1期单剂量和多剂量研究，相信其能以低剂量季度给药有效降低人体MASP - 2浓度且安全性良好，正在评估其有吸引力的适应症[38] - 继续在严重急性和长期新冠以及急性呼吸窘迫综合征（ARDS）中开展narsoplimab和MASP - 2抑制的工作，相关研究结果手稿正在准备提交[40] 小分子口服MASP - 2和MASP - 3抑制剂业务线 - 正在推进用于大市场慢性适应症的小分子口服MASP - 2和MASP - 3抑制剂项目[41] OMS527（PDE7抑制剂）业务线 - 开发用于治疗可卡因使用障碍的OMS527仍由美国国家药物滥用研究所（NIDA）全额资助，预计今年晚些时候获得毒理学研究结果，2025年开始招募相关临床试验患者，该试验也将由NIDA全额资助[42] - 正在探索OMS527在运动障碍（特别是左旋多巴诱导的异动症（LID））中的潜在用途，正在寻求外部资金进一步开发[43] 分子和细胞项目（肿瘤治疗平台）业务线 - 正在开发一系列信号驱动的免疫调节剂、肿瘤毒素和过继性T细胞技术与免疫刺激剂组合，体外和体内数据支持其有潜力提供广泛有效和安全的癌症疗法，正在快速推进肿瘤学项目并扩大知识产权地位[44][45][46] 各个市场数据和关键指标变化 - 2024年1月开始的医院门诊部门（HOPD）销售预计将使OMIDRIA在美国的销售额显著增长，2025年也将开始在美国以外的地区销售，公司将获得15%的净收入[10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略聚焦于补体疗法、小分子抑制剂、特定疾病治疗（如成瘾、癌症等）等多个领域的研发推进、临床试验开展、与监管机构互动以及商业化准备等多方面工作[11][42][44] - 在补体疗法领域，公司的zaltenibart在PNH和C3G的研究进展顺利，有望在替代途径疗法市场成为成功的竞争者，与已有的竞争对手相比，具有更一致的疗效、更好的安全性、更高的给药依从性和便利性等优势[27][37] - 在肿瘤治疗领域，公司旨在开发超越现有靶向生物制剂和免疫疗法的组合疗法，通过简单重复的治疗给药维持增强的抗癌免疫反应[44][45] - 在行业竞争方面，公司积极与FDA、欧洲监管机构等互动，争取在研发、审批和商业化进程中占据有利地位，同时关注其他替代途径抑制剂的临床试验结果以寻找zaltenibart的优势适应症[11][18][36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对与FDA的近期互动感到鼓舞，预计与FDA的长期合作即将结束，这将有助于narsoplimab的BLA重新提交并获得批准[78] - 公司在多个项目上取得进展，如zaltenibart的各项研究、OMS1029的研究成果、OMS527的开发计划以及肿瘤学项目的推进，对未来发展充满信心[38][42][46] - 行业内对罕见病治疗的关注度提高，FDA建立罕见病创新中心等举措，为公司的发展提供了有利的环境[16] 其他重要信息 - 公司将OMIDRIA的特许权出售给DRI Healthcare，DRI有两个销售或有里程碑付款给公司，每个高达2750万美元，付款日期分别为2026年1月和2028年1月[8] - 公司2024年6月的定期贷款协议中，贷款人承诺在2025年6月3日之前根据公司请求提供2500万美元的延迟投放贷款，前提是在资金请求后30天内收到FDA对narsoplimab在TA - TMA的批准[10] 问答环节所有的提问和回答 问题：是否可以认为2025年narsoplimab将进行商业销售[59] - 回答：这是公司的希望和预期，在收到FDA对统计分析计划（SAP）的评论并假设达成一致后，外部顾问将进行分析，若结果良好将迅速重新提交BLA，2025年是公司的目标[60] 问题：对于MASP - 3抑制剂zaltenibart，能否提供更多关于PNH适应症的3期试验设计信息，包括FDA或EMA对试验设计的反馈，计划招募的特定患者群体或是否有富集人群的措施[63] - 回答：3期试验设计包括转换试验（针对对ravulizumab反应不佳的患者先进行联合治疗再转为zaltenibart单药治疗）和针对未接受补体抑制剂治疗患者的试验；与FDA和欧洲监管机构的会议进展顺利，对数据和药物反应积极；关于人群富集，将纳入需要治疗（血红蛋白不令人满意）的患者[64][65][66][68] 问题：如果公司最终获得儿科C3G的优先审查凭证，公司的策略是什么，是否会考虑出售凭证[69] - 回答：目前讨论策略还为时过早，需要评估市场情况、凭证的兴趣等因素，取决于研究进展、项目推进情况和当时的市场格局，公司可能保留也可能出售[70] 问题：能否给出OMS906（zaltenibart）3期项目的潜在规模和成本估计，公司当前的现金余额是否足以推进该项目，还是会寻求合作伙伴[72] - 回答：公司希望独立推进项目，数据和安全性方面有信心，同时也有合作讨论在进行；试验规模预计每个试验略低于100名患者，前期研究的良好疗效有助于减少试验规模，临床运营团队的工作有助于控制成本，公司对推进项目有信心[73][74][75][76]

每股收益情况 - 持续经营业务净亏损每股分别为0.64美元、0.82美元、2.51美元、2.16美元，终止经营业务净收入每股分别为0.08美元、0.22美元、0.36美元、0.43美元，净亏损每股分别为0.56美元、0.60美元、2.15美元、1.73美元[11] 成本费用情况 - 2024年9月三个月研发成本2408.4万美元，销售、一般及行政费用1132.3万美元，总成本3540.7万美元；2023年同期分别为3173.1万美元、1642.2万美元、4815.3万美元[12] - 2024年前九个月研发成本9620.3万美元，销售、一般及行政费用3739.5万美元，总成本1.33598亿美元；2023年同期分别为8598万美元、3878.5万美元、1.24765亿美元[12] - 2024年第三季度临床研发费用较上年同期减少850万美元，主要因IgA肾病项目结束；九个月临床研发费用较上年同期增加650万美元，主要因narsoplimab药物生产和zaltenibart临床研究成本增加[148][149] - 2024年前九个月临床前研发成本增加150万美元，主要因免疫肿瘤平台费用增加；内部间接费用和其他费用增加280万美元，主要因员工相关成本增加[150] - 2024年第三季度和前九个月基于股票的薪酬费用分别减少20万美元和60万美元，主要因员工股票期权的估值和归属时间[151] - 2024年第三季度和前九个月销售、一般和行政费用（不包括基于股票的薪酬费用）分别减少460万美元和90万美元，主要因上年非经常性员工薪酬费用和当前营销支出减少，前九个月部分被法律专利支出抵消[153] 经营亏损与收入情况 - 2024年9月三个月持续经营业务净亏损3711.3万美元，终止经营业务净收入488.1万美元，净亏损3223.2万美元；2023年同期分别为5165.6万美元、1390.6万美元、3775万美元[12] - 2024年前九个月持续经营业务净亏损1.46088亿美元，终止经营业务净收入2063.1万美元，净亏损1.25457亿美元；2023年同期分别为1.35633亿美元、2688.8万美元、1.08745亿美元[12] - 2024年第三季度和2023年同期，终止经营业务的净收入分别为488.1万美元和1390.6万美元；2024年前九个月和2023年同期分别为2063.1万美元和2688.8万美元[90] - 2024年第三季度和2023年同期，2026年票据的合同利息费用分别为128.4万美元和295.4万美元；2024年前九个月和2023年同期分别为648.8万美元和886.1万美元[80] - 2024年第三季度和2023年同期，公司分别产生利息费用220万美元和300万美元；2024年前九个月和2023年同期分别为1370万美元和890万美元[99] - 2024年第三季度和前九个月利息费用分别为405.2万美元和2149.8万美元，上年同期分别为791.6万美元和2378.1万美元[156] - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，利息支出分别减少390万美元和230万美元，主要因2023年11月到期赎回面值9500万美元、利率6.25%的可转换优先票据，以及2023年12月和2024年6月部分回购面值1.272亿美元的2026年票据[157] - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，利息及其他收入分别减少210万美元和390万美元，主要因平均现金和投资余额低于上一年[158] - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，OMIDRIA已终止业务的利息收入分别增加50万美元和130万美元，因2024年OMIDRIA合同特许权使用费资产余额高于同期，隐含有效利率为11.0%[160] - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，重新计量调整分别减少940万美元和750万美元，反映2024年估计未来特许权使用费的增长率低于2023年[161] 普通股数量情况 - 2024年9月30日普通股数量为5794.976万股，2023年同期为6286.5491万股[15] 现金流量情况 - 2024年前九个月经营活动净现金使用1.19823亿美元，投资活动净现金提供4726.3万美元，融资活动净现金提供6697.6万美元；2023年同期分别为提供1.09551亿美元、使用8878.9万美元、使用113.1万美元[17] - 2024年前九个月出售和到期投资所得款项9.69221亿美元，购买投资9.21819亿美元，购买物业及设备13.9万美元；2023年同期分别为7.51114亿美元、8.39595亿美元、30.8万美元[17] - 2024年前九个月出售未来特许权使用费所得款项1.15525亿美元，行使股票期权所得款项52万美元，回购2026年可转换优先票据支付2117.9万美元；2023年同期分别为无、15万美元、无[17] - 2024年前九个月支付利息2812.2万美元，支付（收到）所得税净额 - 10.9万美元，融资租赁取得设备50.9万美元；2023年同期分别为2380.1万美元、377.6万美元、63.2万美元[17] - 2024年九个月经营活动使用的现金为1.198亿美元，包括交付那索普利单抗原料药的1840万美元费用和2026年票据回购交易的2120万美元付款[163] - 2024年九个月经营活动使用的净现金比2023年同期增加2.294亿美元，主要因上一年收到2亿美元里程碑付款、2024年净亏损增加1670万美元以及应付账款和应计费用减少1500万美元[168] - 2024年九个月投资活动提供的净现金比2023年同期增加1.361亿美元，因投资到期和购买的时间安排[170] - 2024年九个月融资活动提供的净现金比2023年同期增加6810万美元，主要因2024年2月从DRI获得1.155亿美元未来OMIDRIA特许权使用费销售收入，但被2026年票据回购交易付款等抵消[171] 临床阶段开发项目情况 - 公司临床阶段开发项目包括narsoplimab、OMS1029、zaltenibart和OMS527[20] - 公司OMS1029完成1期临床试验，支持每季度一次低剂量静脉或皮下给药[119] - 公司zaltenibart治疗阵发性夜间血红蛋白尿的3期试验预计2025年初开始招募[126] - 公司zaltenibart治疗C3肾小球病的3期试验计划2025年上半年启动[127] - zaltenibart获FDA治疗C3肾小球病的罕见儿科疾病指定，符合条件可获优先审评券[128] 资金获取与使用情况 - 公司获得美国国立药物滥用研究所669万美元的资助用于开发PDE7抑制剂，目前已收到100万美元，确认80万美元计入其他收入[24] - 2022年9月30日，公司出售部分OMIDRIA未来特许权使用费权益，获得1.25亿美元现金[27] - 2024年2月1日，公司出售OMIDRIA特许权使用费的扩大权益，获得1.155亿美元现金[28] - 2024年6月3日，公司获得最高9210万美元的高级有担保定期贷款，包括6710万美元初始定期贷款和2500万美元延迟提取定期贷款[29] - 2024年6月3日，公司使用初始定期贷款和2120万美元现金回购1.181亿美元2026年到期的可转换优先票据，减少5100万美元未偿债务[30] - 2022年12月，公司因特定事件获得2亿美元里程碑付款，于2023年2月收到[90] - 公司出售OMIDRIA获2亿美元里程碑付款，2023年2月收到含利息款项[133] - 2024年6月3日，公司签订信贷协议，初始定期贷款额度为6710万美元，延迟提取定期贷款额度为2500万美元，延迟提取定期贷款原始发行折扣为3.00%[138] - 公司用6710万美元初始定期贷款和2120万美元现金回购1.181亿美元2026年到期的5.25%可转换优先票据，本金减少55%，购买价格约为面值的75%[139] - 2024年7月，公司支付0.6万美元的交易后调整款项[139] 资产与负债情况 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为1.232亿美元，九个月运营使用现金1.198亿美元[32] - 截至2024年9月30日，短期投资摊余成本1.21636亿美元，未实现收益4000美元，公允价值1.2164亿美元；非流动受限投资摊余成本和公允价值均为105.4万美元[56] - 截至2023年12月31日，短期投资摊余成本1.64743亿美元，未实现收益1.9万美元，公允价值1.64762亿美元；非流动受限投资摊余成本和公允价值均为105.4万美元[57] - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物中活期存款账户的150万美元和截至2023年12月31日的710万美元不纳入公允价值层级披露[58] - OMIDRIA合同特许权资产2024年9月30日为1.58731亿美元，2023年12月31日为1.68109亿美元[60] - 应收账款2024年9月30日为639.4万美元，2023年12月31日为809.6万美元[61] - 财产和设备净值2024年9月为193.9万美元，2023年12月为195万美元；2024年和2023年前三季度折旧和摊销费用分别为60万美元和70万美元[63] - 应计费用2024年9月30日为2324.6万美元，2023年12月31日为3186.8万美元[64] - 初始定期贷款2024年9月30日本金为6707.7万美元，未摊销债务溢价为2535万美元，长期债务总额为9242.7万美元；截至2024年9月30日，贷款合同利率为13.87%，隐含有效利率为1.52%[67] - 初始定期贷款2024年前三季度合同利息费用为314.7万美元，溢价和债务发行成本摊销为 - 265.9万美元，总利息费用为48.8万美元[68] - 2023年11月15日公司按面值偿还9500万美元2023年无担保可转换优先票据[75] - 2026年无担保可转换优先票据年利率为5.25%，2024年6月3日公司回购1.181亿美元本金的票据，总价8830万美元；2024年9月30日未偿还金额为9786.2万美元，2023年12月31日为2.15924亿美元[77][78] - 截至2024年9月30日，未摊销债务发行成本为80万美元，按5.89%的实际利率在剩余期限内摊销至利息费用[80] - 截至2024年9月30日，2026年上限看涨期权下约有1220万股未行使，其公允价值2320万美元被归类为权益[85][86] - 2024年和2026年，2026年票据和定期贷款最可能的本金还款分别为2万美元和97.862万美元，总本金还款为1.64939亿美元[88] - 截至2024年9月30日，OMIDRIA特许权使用费义务的近似公允价值为2.134亿美元，按10.27%的隐含有效利率折现[98] - 公司办公和实验室设施运营租赁初始期限至2027年11月，受限投资110万美元为租赁保证金[100] - 若取消与第三方的服务合同，截至2024年9月30日需支付总计560万美元的终止费[103] 股权相关情况 - 公司有一项销售协议，可通过“按市价”股权发行机制出售最高1.5亿美元的普通股[34] - 2024年9月30日，潜在稀释证券中2026年可转换为普通股的票据为5293414股，2023年同期为12172008股；2024年前三季度为8882651股，2023年同期为12172008股[54] - 2024年9月30日，潜在稀释证券中未行使的购买普通股期权为176121股，2023年同期为34450股；2024年前三季度为108507股，2023年同期为37394股[54] - 2024年9月30日，潜在稀释证券总计5469535股，2023年同期为17218447股；2024年前三季度为8991158股，2023年同期为17221391股[54] - 公司有一项最高可发售1.5亿美元普通股的“随行就市”股权发售计划，截至2024年9月30日尚未发售[104] - 公司股份回购计划已回购并注销500万股，平均每股价格3.3美元；2024年第一季度回购并注销320万股，总成本1190万美元，后该计划终止[105] - 2024年第三季度持续经营业务的股票薪酬总额为264.1万美元，2023年同期为335.9万美元；2024年前九个月为806.7万美元，2023年同期为916.6万美元[108] - 截至2024年9月30日，公司共有1813.3069万份股票期权未行使，加权平均行权价格为每股8.41美元[110] - 截至2024年9月30日，1810万份未行使的普通股股票期权中，980万份的行权价格高于3.97美元[111] - 截至2024年9月30日，有600万份未归属的期权将在2.4年的加权平均期限内归属，未确认的总估计薪酬费用为1440万美元[111] - 截至2024年9月

财务盈亏状况 - 2024年第三季度净亏损3220万美元，每股0.56美元，2023年第三季度净亏损3780万美元，每股0.60美元；2024年前九个月净亏损1.255亿美元，每股2.15美元，2023年同期净亏损1.088亿美元，每股1.73美元[1][20] - 2024年前三季度净亏损125457千美元2023年为108745千美元[31] - 2024年9月30日累计赤字为878987千美元2023年为753530千美元[33] 现金与投资状况 - 2024年9月30日，用于运营和偿债的现金和短期投资为1.232亿美元，较2023年12月31日减少4870万美元[2] - 2024年9月30日现金及现金等价物为1521千美元2023年12月31日为7105千美元[33] - 2024年9月30日短期投资为121636千美元2023年12月31日为164743千美元[33] 营收与运营费用 - 2024年第三季度OMIDRIA版税收入930万美元，Rayner美国净销售额3100万美元；2023年第三季度OMIDRIA版税收入1000万美元，美国净销售额3330万美元[21] - 2024年第三季度总运营费用3540万美元，2023年第三季度为4820万美元[22] - 2024年前三季度研发成本为96203千美元2023年为85980千美元[31] - 2024年前三季度销售、一般和管理费用为37395千美元2023年为38785千美元[31] 利息相关收支 - 2024年第三季度利息费用410万美元，2023年第三季度为790万美元[23] - 2024年第三季度利息和其他收入230万美元，2023年第三季度为440万美元[24] 终止经营业务净收入 - 2024年第三季度终止经营业务净收入（税后）490万美元，每股0.08美元；2023年第三季度为1390万美元，每股0.22美元[25] 公司业务计划 - 公司预计2025年上半年提交narsoplimab在TA - TMA的欧洲营销授权申请（MAA）[4][9] - 公司预计2025年初开启zaltenibart在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）的3期试验招募[5] - 公司预计2025年上半年启动zaltenibart在C3肾小球病（C3G）的3期项目[6] 资产负债情况 - 2024年9月30日应收账款为6394千美元2023年12月31日为8096千美元[33] - 2024年9月30日应付账款为7723千美元2023年12月31日为7712千美元[33] - 2024年9月30日普通股和额外实收资本为724815千美元2023年为728547千美元[33]