多发性骨髓瘤疾病概况与流行病学 - 多发性骨髓瘤是一种中老年人多发的血液系统恶性肿瘤，随着人口老龄化进程加快以及常规体检的普及，我国每年新增患者约3.5万至4万例，发病率呈现逐年上升趋势 [4] - 该病症状特异性不高，容易误诊漏诊，大型医院中约有60%至70%的患者在首次就诊时曾被漏诊或误诊 [5][6] - 多数患者如能早期发现并经过系统规范的治疗，完全有望实现“功能性治愈”，获得长期、高质量的生存 [4] 疾病发展阶段与诊断挑战 - 疾病发生是一个逐步演进的过程，通常可分为三个阶段：意义未明的单克隆免疫球蛋白血症阶段、冒烟性骨髓瘤阶段、活动性骨髓瘤阶段 [5] - 活动性骨髓瘤阶段患者会因“CRAB”四大典型病症就医，即高钙血症、肾功能损害、贫血和骨质破坏 [5] - 由于症状“擅伪装”，许多患者首诊科室并非血液科，常就诊于急诊、肾内科、骨科等科室 [4][5] - 疾病早期精准诊断对后续治疗至关重要，定期常规体检十分必要，若发现蛋白尿、血中免疫球蛋白显著升高、肾功能不全或骨质破坏等情况应进一步排查 [6] 治疗进展与患者预后 - 在过去的常规化疗时代，患者中位生存期仅约2年至3年 [7] - 进入21世纪后，随着新药研发、诊疗理念更新和技术发展，患者中位生存期可达8年至10年，很多患者能够实现“功能性治愈”，即在带瘤状态下长期生存，并保持完全缓解状态达10年以上 [7] - 以双特异性抗体为代表的创新疗法陆续在国内获批，为复发/难治性患者提供了新的希望，这类药物总体有效率可达60%至70%，中位缓解持续时间约1年至1.5年 [8] - 当前研究重点是将新型免疫治疗前移至一线治疗，探索双特异性抗体等疗法在初始治疗中的整合应用 [8] 诊疗模式发展趋势 - 随着患者生存期不断延长，该疾病已逐渐转向长期慢病化管理模式 [9] - 由于患者以中老年人为主且常合并多种基础疾病，单一专科已难以应对复杂需求，多学科协作成为趋势，例如血液科需与骨科、肾脏内科等科室共同制定治疗方案 [9] - 患者和家属的积极配合对全程化疾病管理至关重要，即使达到停药标准也必须坚持定期复查，一旦发现复发迹象及时干预 [9][10]