公司核心动态 - InflaRx公司披露了其药物vilobelimab在坏疽性脓皮病三期研究的深入数据分析 该研究因预设主要终点无效而提前终止 [1] - 公司首席执行官表示 这是该罕见病领域首个使用连续两次访视目标溃疡完全闭合作为主要终点的随机安慰剂对照研究 深入分析揭示了疗效信号 [2] - 公司预计将与FDA会面 以确定潜在的后续开发路径 并计划未来仅与合作伙伴合作推进 [2][7] 三期研究数据分析结果 - 研究招募了54名患者 其中30名完成了6个月治疗 主要终点显示vilobelimab组与安慰剂组在连续两次访视目标溃疡完全闭合率上无显著差异 分别为20.8%和16.7% [3] - 关键次要终点显示vilobelimab组优于安慰剂组 包括所有溃疡完全闭合率 20.8%对5.6% 以及第26周目标溃疡体积减少>50%的患者比例 36.4%对16.7% [3] - 患者报告的生活质量改善 通过皮肤病生活质量指数平均百分比变化衡量 vilobelimab组为-31.1% 安慰剂组为3.4% [3] - 药物总体耐受性良好 治疗中出现的不良事件大多为轻度至中度 严重相关不良事件在两组分布相似 vilobelimab组6.3% 安慰剂组4.5% [3] 事后分析显示的积极趋势 - 混合模型重复测量分析显示 在估算因治疗相关原因中止的患者数据后 从第2周到第26周 目标溃疡体积平均百分比变化vilobelimab组优于安慰剂组 平均效应为-45.4% p=0.0428 [4] - 从第14周到第26周 每周均显示出显著的治疗差异 例如第26周差异为-63.2% p=0.0122 [4] - 协方差分析显示 从第12周到第26周 目标溃疡体积和面积相对于基线的平均百分比变化均有利于vilobelimab 体积p=0.0111 面积p=0.0072 [5] - 分析表明 对于这一难治性溃疡性坏疽性脓皮病人群 超过26周的vilobelimab治疗可能会改善疗效 [5] 专家观点与后续计划 - 外部专家认为事后分析显示的疗效信号令人鼓舞 靶向C5a/C5aR的作用机制与先前研究一致 鉴于该疾病存在显著未满足需求且无FDA批准疗法 这些发现有望推动进一步研究 [9] - 专家指出 试验提前终止可能与试验设计挑战有关 而非缺乏疗效 阻断C5a/C5aR在该嗜中性粒细胞疾病中仍具有科学和临床意义 [9] - 作为下一步 公司计划与FDA讨论潜在路径 包括未来临床研究中可能使用的替代终点 [9] - 公司目前优先开发izicopan 因此不打算独自投入大量资源用于vilobelimab在坏疽性脓皮病的后续开发 而是考虑与合作伙伴合作进行 [9] 药物与公司背景 - Vilobelimab是一种首创的抗人补体因子C5a单克隆抗体 能高效阻断C5a生物活性 并对靶点具有高选择性 临床前研究表明其可通过特异性阻断C5a来控制炎症反应驱动的组织损伤 [10] - InflaRx是一家生物制药公司 专注于应用其专有的抗C5a和抗C5aR技术 来发现、开发和商业化高效特异的补体激活因子C5a及其受体C5aR的抑制剂 [11] - 公司开发了vilobelimab 以及一种口服小分子C5aR抑制剂izicopan [11]