公司核心进展 - 公司已收到美国FDA关于AXS-12治疗发作性睡病的pre-NDA会议纪要 支持其新药申请提交[2] - 根据FDA反馈 公司针对AXS-12治疗发作性睡病中猝倒症的监管数据包已足够提交NDA[3] - 公司预计将在2026年1月完成AXS-12的NDA提交[1][3] - AXS-12的临床开发项目包括三项对照疗效试验和一项已完成的长时期安全性试验[4] 产品与市场潜力 - AXS-12是一种高选择性、强效的去甲肾上腺素再摄取抑制剂和皮层多巴胺调节剂 用于治疗发作性睡病[2][7] - AXS-12已获得FDA授予的孤儿药资格认定 用于治疗发作性睡病[5][7] - 孤儿药资格认定可能使公司在产品获批后获得为期7年的美国市场独占期 并可豁免FDA申请用户费用[5] - AXS-12的已授权专利可提供保护至少至2039年[7] 疾病背景与市场 - 发作性睡病是一种严重且使人衰弱的孤儿神经系统疾病 会导致睡眠-觉醒周期失调[6] - 临床特征包括日间过度嗜睡、猝倒、入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠中断[6] - 据估计 约70%的发作性睡病患者会出现猝倒症[6] - 发作性睡病与死亡率增加1.5倍相关[6] - 在美国 罕见病定义为患病人数少于20万人的疾病[5]