公司核心事件：DTX401 BLA滚动提交完成 - Ultragenyx股价在完成向FDA滚动提交DTX401治疗GSDIa的生物制品许可申请后，单日上涨15.5% [1] - 此次滚动提交始于2025年8月，公司现已完成并提交了化学、生产和控制模块，完成了整个申请包 [5] - BLA的完成标志着公司在为这种罕见代谢疾病提供潜在首创疗法方面迈出了重要一步 [9] 产品管线：DTX401的临床数据与市场潜力 - DTX401是一种AAV基因疗法，旨在治疗糖原贮积病Ia型，该病在商业可及地区影响约6,000人 [2] - 如果获批，DTX401将成为首个针对GSDIa根本病因的疗法，目前尚无获批的药物治疗方法 [2][7] - 三期GlucoGene研究数据显示，治疗第48周，DTX401组每日玉米淀粉摄入量相比安慰剂组（减少10%）实现了统计学显著且具有临床意义的41%的降幅 [9] - 治疗96周后的长期数据显示，患者在维持低血糖发生率的同时，实现了每日玉米淀粉摄入量的进一步减少，并改善了血糖控制和空腹耐受性 [8] - DTX401在临床试验中耐受性良好，安全性可接受 [3] 公司股价表现 - 在过去的六个月中，Ultragenyx股价下跌了37.2%，而同期行业指数上涨了25.2% [4] 行业比较：其他生物技术公司表现 - CorMedix的2025年每股收益预期在过去60天内从1.85美元上调至2.87美元，2026年预期从2.49美元上调至2.88美元，其股价在过去六个月上涨5.9% [11] - ANI Pharmaceuticals的2025年每股收益预期在过去60天内从7.29美元上调至7.56美元，2026年预期从7.81美元上调至8.08美元，其股价在过去六个月上涨24.9% [12] - Castle Biosciences的2025年每股亏损预期在过去60天内从0.64美元收窄至0.34美元，2026年预期从1.82美元收窄至1.06美元，其股价在过去六个月大幅上涨93.2% [13]