公司核心业务与技术 - 公司是一家专注于通过基因编辑技术提供遗传疾病治疗药物的生物技术企业 其核心技术平台为Prime Editing [4] 临床研发进展 - 2025年12月7日 公司宣布其针对p47phox慢性肉芽肿病的实验性自体造血干细胞疗法PM359的1/2期临床结果在《新英格兰医学杂志》上发表 [2] - 该1/2期试验旨在评估疗法在成人和儿科参与者中的安全性、生物学功能和初步有效性 公布的初步数据来自两名接受治疗的患者 [2] - 两名患者此前均出现过CGD相关病症 治疗后均实现了快速的中性粒细胞植入 在第30天时 分别有69%和83%的中性粒细胞呈二氢罗丹明阳性 [2] - 输注后 两名患者均未出现新的CGD相关问题或严重的并发疾病 观察到的毒性反应与基于白消安的预处理方案相符 未记录到与PM359相关的临床相关不良事件 [2] 市场评价与投资观点 - 2025年12月23日 LifeSci Capital开始覆盖该公司 给予“跑赢大盘”评级 目标股价为6美元 [3] - LifeSci Capital指出 公司正在为囊性纤维化、威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症等存在巨大未满足需求的疾病开发“一劳永逸”的基因编辑疗法 [3] - 该机构表示 其对公司在威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症领域的潜力持乐观态度 [3] 行业地位与认可 - 该公司被列为12只最佳基因组学投资股票之一 [1]