公司概况与业务 - Prime Medicine Inc 是一家在美国运营、致力于通过基因编辑技术提供遗传疗法以应对多种疾病的生物技术公司 [3] - 公司正在推进针对未满足医疗需求高的疾病的“一劳永逸”基因编辑疗法 具体包括威尔逊病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症和囊性纤维化 [1] 分析师观点与市场定位 - LifeSci Capital 于12月23日启动对Prime Medicine的覆盖 给予“跑赢大盘”评级 目标价为6美元 [1] - 分析师认为Prime Medicine是值得买入的最佳生物科技低价股之一 [1] - LifeSci Capital 特别看好公司在威尔逊病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症领域的商业和临床机会 [1] 临床进展与数据 - 公司于12月7日宣布其研究性疗法PM359的1/2期临床数据发表在《新英格兰医学杂志》上 [1] - PM359是一种用于治疗p47phox慢性肉芽肿病的自体造血干细胞产品 [1] - 该研究结果首次在人体中证明了Prime Editing技术的安全性和有效性 [1] - 试验聚焦于一名成人和一名儿科患者 两名患者在接受PM359治疗后均实现了快速的中性粒细胞和血小板植入 [2] - 治疗第30天 两名患者的二氢罗丹明阳性中性粒细胞比例分别达到69%和83% 显著超过临床获益通常所需的20%阈值 [2] - 由于二氢罗丹明活性随时间保持稳定 研究人员认为基因校正成功发生在骨髓中的长期再生造血干细胞内 [2] - 临床结果显示 两名参与者均未出现新的慢性肉芽肿病相关并发症 [2]