公司科研进展与成果 - 公司团队与全球60多个顶尖科研团队深入交流，并与50多家生物科技公司及十余家医院深度合作，推动了近百个渐冻症科研合作项目 [2] - 公司助力15个药物管线及治疗技术实现临床转化突破 [2] - 公司借助人工智能，首次发现并通过临床前实验合作重复验证，确认存在临床前动物模型上治愈渐冻症的可能路径，包括通过骨髓移植彻底免疫重建等办法 [3] - 公司团队与中国科学家合作推进SOD1等基因类型渐冻症的治疗药物，实现了领先世界的临床前和临床疗效 [2] 患者平台与数据建设 - 公司构建的“渐愈互助之家”渐冻症患者科研大数据平台注册患者人数突破18000人 [2] - 该平台构建了具有规模化和显著统计学意义的ALS患者队列 [2] 疾病背景与临床现状 - 渐冻症患者的平均生存期为2～5年，一旦患病，无法逆转、无药可治 [4] - 200多年来，渐冻症患者的治愈率为零 [4] - 目前全世界依然没有看到可以阻止病情或逆转改善的药物和办法（基因类型除外） [2] - 根据身体功能评分（ALSFRS-R），与渐冻症抗争6年的患者已从总分48分降至个位数，进入疾病的终末期 [2] 治疗前景与未来展望 - 对于特定基因类型的渐冻症患者，只需要几次使用，每次几分钟，就可能产生改写生命的颠覆性效果 [2] - 公司团队期待在2026年（国家“十五五”开局之年）实现重大突破 [5] - 公司认为渐冻症必然被攻克，这只是时间问题，而团队的努力可以携手科学家、医生缩短这个进程 [5]