文章核心观点 - Soleno Therapeutics公司宣布其治疗普瑞德-威利综合征（PWS）相关食欲亢进的药物VYKAT XR（DCCR）的关键性3期临床试验撤药研究结果，已在权威期刊《临床内分泌与代谢杂志》上发表 该研究进一步证实了VYKAT XR作为首个且唯一获FDA批准的PWS食欲亢进疗法的有效性和安全性，并强调了其满足巨大未满足医疗需求的潜力 [1][2][3] 关于VYKAT XR（DCCR）药物与临床研究 - VYKAT XR（DCCR）是一种每日一次的口服缓释片，于2025年3月26日获得美国FDA批准，用于治疗4岁及以上PWS患者的食欲亢进 该药物现已在美国上市 [8][13] - 发表的论文详细介绍了为期16周的随机、双盲、安慰剂对照撤药研究（C602-RWP）的结果 该研究是支持VYKAT XR获批的综合性3期临床项目的关键部分 [1][2] - 整个3期临床项目共纳入127名参与者，累计药物暴露时间超过400患者年，其中包含接受近6年连续治疗的个体 [2] - 此次发表的撤药研究共纳入77名此前已完成13周安慰剂对照及长期开放标签3期研究的个体 参与者按1:1随机分配至VYKAT XR组（38人）或安慰剂组（39人） [3] 临床研究关键数据结果 - 主要终点（临床试验用食欲亢进问卷总分从基线至第16周的变化）显示 安慰剂组相比VYKAT XR组出现统计学上显著的恶化（P=0.0022） [3][6] - 当治疗从VYKAT XR转为安慰剂后，观察到食欲亢进症状显著恶化 而继续接受VYKAT XR治疗的患者则未出现此情况 [3][6] - 次要终点（临床总体印象-严重程度和改善程度评分）结果支持VYKAT XR，但未达到统计学显著性 [6] - 探索性终点显示 与VYKAT XR组相比，安慰剂组体重增加更多，体重指数Z分数升高更多（最小二乘均值体重差异为-1.6公斤，95%置信区间为-3.1至-0.1；Z分数差异为-0.09，95%置信区间为-0.17至-0.01） [6] - 两组不良事件发生率相似 VYKAT XR治疗组未发生严重不良事件 无参与者因不良事件而中止研究用药 [6] 关于普瑞德-威利综合征（PWS）与市场机会 - 普瑞德-威利综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由第15号染色体基因表达异常引起 据美国PWS协会估计，该病在每15000名新生儿中约有1例发病 [5] - PWS的标志性症状是食欲亢进，这是一种慢性、危及生命的病症，表现为强烈持续的饥饿感、对食物的专注、极度的进食驱动力、与食物相关的行为问题以及缺乏正常的饱腹感 这会严重降低患者及其家庭的生活质量 [5] - 食欲亢进可导致显著的死亡率（如胃破裂、窒息、因觅食行为导致的意外死亡）以及长期的并发症，如糖尿病、肥胖和心血管疾病 [5][7] - VYKAT XR作为首个FDA批准的针对PWS核心特征——食欲亢进的疗法，解决了显著的未满足医疗需求 自上市以来，公司已展现出强劲的发展势头 [3] 公司背景与产品管线 - Soleno Therapeutics是一家专注于罕见病治疗新药开发和商业化的生物制药公司 [13] - VYKAT XR（diazoxide choline缓释片）是公司的首个商业化产品，用于治疗4岁及以上PWS患者的食欲亢进 [13]