公司近期动态 - 公司首席执行官Paul Bolno博士将于2026年1月13日太平洋时间下午2:15在旧金山举行的第44届摩根大通医疗健康大会上发表演讲 [1] 公司信息获取渠道 - 演讲将通过公司官网投资者关系板块的“投资者活动”栏目进行网络直播 活动后一段时间内可观看回放 [2] - 公司鼓励通过其官网以及X和LinkedIn平台关注其科学进展、研发管线及团队信息 [3] 公司业务与战略定位 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司 致力于释放RNA药物的广泛潜力以改善人类健康 [1][3] - 公司拥有名为PRISM的RNA药物平台 该平台结合了多种模式、化学创新和人类遗传学见解 [3] - PRISM平台旨在提供科学突破 治疗罕见病和常见病 [3] 公司核心技术能力 - 公司的RNA靶向工具包包括编辑、剪接、RNA干扰和反义沉默等多种模式 [3] - 该工具包为公司提供了无与伦比的能力 用于设计和可持续地递送能最优解决疾病生物学的候选药物 [3] 公司研发管线 - 公司拥有多元化的研发管线 包括针对肥胖症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜氏肌营养不良症和亨廷顿病的临床阶段项目 [3] - 公司还有多个临床前项目 均利用了其广泛的RNA治疗工具包 [3] 公司愿景与总部 - 公司的驱动力是“重新构想可能性” 致力于引领一个人类潜力不再受疾病负担阻碍的世界 [3] - 公司总部位于马萨诸塞州剑桥市 [3]