股价表现与市场反应 - Intellia Therapeutics (NTLA) 股价在过去三个月内暴跌55.2% [2] - 过去一年，公司股价下跌28%，而同期行业指数上涨15.2% [5] 核心管线遭遇重大监管挫折 - 公司领先的基因编辑疗法候选药物nexiguran ziclumeran (nex-z) 遭遇重大监管挫折，导致股价大幅下跌 [2] - 2025年10月，因一名患者在接受nex-z给药后出现4级肝转氨酶升高和总胆红素增加并随后死亡，公司暂停了评估nex-z用于治疗ATTR-CM和ATTRv-PN的后期MAGNITUDE和MAGNITUDE-2研究的给药和患者入组 [3] - 此事导致FDA对研究性新药申请下达了临床暂停令，引发了对该项目安全性和未来的广泛担忧 [4] - 临床暂停令生效后，公司已暂停nex-z的里程碑指引，并正在与研究人员和监管机构合作以制定前进路径 [4][6] 其他管线项目的不确定性 - nex-z的监管和安全挫折也给公司另一款体内候选药物lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 的时间表和批准机会带来了重大不确定性 [7] - lonvo-z用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，其关键III期HAELO研究已于2025年9月完成患者入组 [8] - 公司预计在2026年中期公布该研究的顶线数据，并可能在2027年上半年在美国市场实现商业化上市 [8] 财务状况与收入来源 - 公司2025年第三季度业绩表现不一，总收入为1380万美元 [9] - 当季每股亏损0.92美元（包含投资公允价值变动等一次性费用），低于市场预期的每股亏损1.02美元 [9] - 公司目前收入完全依赖于与Regeneron Pharmaceuticals等合作伙伴的合作收入 [10] - 在nex-z项目中，公司主导交易，Regeneron承担25%的开发成本并分享商业利润 [10] - 由于缺乏上市产品，公司完全依赖合作收入，这影响了投资者对其近期前景的信心 [6][10]