行业趋势与公司战略定位 - 中国创新药行业正经历从规模扩张向价值跃升的关键转折，面临赛道拥挤、同质化竞争的挑战[2] - 公司认为突破困局的核心在于不盲目跟风，聚焦未被满足的临床需求，以差异化布局构建核心竞争力，实现从跟跑迈向领跑[3] - 公司首席科学家拥有30年海外医药研发经验，曾任职于诺华等跨国药企，其加入旨在将海外研发理念与本土实践结合，助力公司完成从仿制药到创新药的战略转型[3] 研发策略与核心领域 - 公司采用“两条腿走路”的平衡策略：一方面选择经过临床验证的传统靶点进行创新，保证营收稳定和团队支撑；另一方面投入研发更具创新性、附加值高的产品[4] - 创新药研发聚焦三大核心领域：感染性疾病、代谢疾病（延伸至减重、增肌、脂肪肝）、肿瘤（重点布局消化道肿瘤等存在临床缺口的瘤种）[4] - 在肿瘤领域，公司积极探索双特异性抗体、小分子靶向蛋白降解技术（如分子胶）、以及双抗/双毒素抗体偶联药物（ADC）等前沿方向[4] 具体产品研发进展 - 抗纤维化创新药伊非尼酮（HEC585）针对特发性肺纤维化（IPF），国内患者近30万名，诊断后中位生存期仅2～3年[6] - 该药已完成II期临床试验，III期正在启动推进中；II期数据显示，200mg组用药24周FVC仅下降3.3mL，比安慰剂组改善超80mL，延缓下降比例达96%，远优于头对头试验中吡非尼酮组的47%，且皮肤相关不良反应发生率更低[6] - 药物通过抑制TNF-α及TGF-β1释放、阻断相关信号通路，并调节多个靶点形成抗纤维化网络，机制更全面[7] - 商业化方面，国内市场由公司开拓，海外正在寻找国际合作伙伴进行联合开发[7] AI药物研发平台与应用 - 公司搭建的HEC药物智能发现平台最大优势是拥有20多年的实验室实战数据[8] - 平台基于外部模型结合自身研发需求，建立了分子筛选、分子生成、PBPK及逆合成分析四大核心模型，并推出了全球首个药物制剂垂直领域AI大模型HEC-PharmAI[8] - HEC-PharmAI能实现智能处方设计、工艺风险预警，配套知识库涵盖21万余条制剂配方、上万篇文献和专利[8] - 具体案例：针对代谢性脂肪肝的THRβ激动剂项目，通过AI预筛选将需动物实验的分子从约100个减少至10个左右，研发时间缩短了50%，并已成功进入临床试验[9] - 公司认为AI是提高效率的工具，不能替代人的创新思考；短期聚焦能尽快见效的项目，长期通过集团人工智能研究院积累通用AI技术，目标是打造智能化实验室[10] 创新药出海战略与举措 - 近5年国内创新药出海案例逐年增加，驱动因素包括：国内研发水平达到国际前沿、企业希望服务全球患者、罕见病药物需海外市场覆盖成本、以及国内赛道拥挤需寻找新增长空间[12] - 公司出海采取务实策略，现阶段倾向于联合海外大药企或资金进行开发[12] - 具体举措：去年与Apollo Therapeutics公司达成GLP-1R/FGF21双重激动剂（HEC88473）的授权交易，公司保留中国权益，对方负责海外[13] - 甘精胰岛素已完成美国FDA的GMP现场核查，正处于审评阶段，有望成为公司首个进入美国市场的生物类似药，亦是中国首家进入美国市场的胰岛素生产企业；公司正积极与多家美国本土企业洽谈商业化合作，计划以胰岛素为突破口逐步推进海外布局[13] - 其他多款潜在重磅创新药品种也在积极寻找海外合作伙伴[14] 立项与品类选择逻辑 - 公司立项核心标准是临床需求和市场需求，且需考虑国际市场[16] - 优先聚焦国内发病率高但治疗手段少的疾病领域，这些领域不仅能帮到患者，还能获得政策支持[16] - 若仅靠国内市场无法覆盖研发成本（如罕见病药物），则需规划出海，结合海外市场需求推进[16] - 品类选择需结合自身研发优势，例如公司在感染、代谢领域有基础，因此重点布局；在肿瘤领域则选择差异化靶点和适应症[16]