核心观点 - Oculis Holding AG 旗下神经保护候选药物 Privosegtor 获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗视神经炎，该药物有潜力成为首个针对视神经病变的神经保护疗法，在美国市场潜力超过70亿美元 [1][2][5] 药物与临床进展 - Privosegtor 是一种新型拟肽小分子，设计用于穿透血脑屏障和血视网膜屏障 [2][8] - 在治疗急性视神经炎的2期ACUITY试验中，与安慰剂加静脉甲泼尼龙相比，接受Privosegtor 3 mg/kg/天加静脉甲泼尼龙治疗的患者在三个月时，低对比度字母视力平均提高了18个字母 [4][7] - 在ACUITY试验中，Privosegtor还显示出对视网膜和视神经结构的解剖学保护作用，并减少了神经丝蛋白的释放 [4] - 药物相关最常见不良事件是头痛和痤疮，各发生在两名参与者中，无药物相关的严重不良事件或导致治疗/研究中止的不良事件发生 [4] - 基于与FDA的成功会议，公司于2025年启动了PIONEER项目，该项目包括三项关键性试验，以支持Privosegtor在视神经炎和非动脉炎性前部缺血性视神经病变中的注册计划 [5] - PIONEER项目中的首项试验PIONEER-1已于去年第四季度启动，这是一项横跨三大洲的全球性研究，中心正在启动，预计很快开始入组 [5] 市场与疾病背景 - 视神经炎和非动脉炎性前部缺血性视神经病变这两种视神经病变在美国代表了超过70亿美元的潜在市场机会 [2][5] - 视神经炎是一种罕见疾病，全球发病率高达每10万人中有8例，美国估计年发病人数超过3万，通常是多发性硬化的首发症状，主要影响20至40岁的成年人，女性更常见 [10] - 非动脉炎性前部缺血性视神经病变是50岁以上个体急性视神经损伤的最常见原因，全球发病率高达每10万人中10.2例，美国估计年发病人数超过3万，超过60%的患者会遭受永久性视力损伤 [11] - 目前尚无针对急性视神经炎或非动脉炎性前部缺血性视神经病变的特异性获批疗法，存在巨大的未满足医疗需求 [10][11] 公司管线与战略 - Oculis 是一家专注于神经眼科和眼科领域的生物制药公司，拥有高度差异化的后期临床管线 [15] - 核心产品候选药物包括：Privosegtor、用于治疗糖尿病性黄斑水肿的滴眼液OCS-01、以及用于干眼症的新型局部抗TNFα药物Licaminlimab [15] - 公司总部位于瑞士，在美国和冰岛设有运营机构，由经验丰富的管理团队领导，并得到领先的国际医疗保健投资者的支持 [15] - 突破性疗法认定意味着FDA将提供更深入的指导，并可能获得滚动审查和优先审查的资格，旨在加速针对严重或危及生命疾病的药物审评 [13][14]