公司核心进展 - Oculis Holding AG 宣布其神经保护候选药物 Privosegtor 已获得美国食品药品监督管理局授予的 突破性疗法认定，用于治疗视神经炎 [1] - 该认定基于 ACUITY 二期临床试验 在视神经炎患者中取得的积极结果，包括视力改善和神经保护作用的生物学证据 [3][6] - 公司已启动 PIONEER 项目，包含三项注册试验，以支持 Privosegtor 针对视神经炎和非动脉炎性前部缺血性视神经病变的注册申请 [5] - 公司首席执行官表示，2026年预计将成为其研发管线的重要一年 [6] 候选药物 Privosegtor 详情 - Privosegtor 是一种能够穿过血脑屏障和血视网膜屏障的 小分子肽模拟物，有潜力成为 首个 用于治疗视神经病变的神经保护疗法 [2][9] - 该药物还获得了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局针对视神经炎授予的 孤儿药资格认定 [9] - 除了视神经保护，该药物在治疗其他神经和眼部疾病方面可能具有 更广泛的适用潜力 [9][15] 关键临床数据 (ACUITY 二期试验) - 在主要终点上，与仅静脉注射甲基强的松龙相比，Privosegtor (3 mg/kg/天) 治疗组患者在 3个月后 的 低对比度视力 平均改善了 18个字母 [4][7] - 作为对比，15个字母（三行）的改善被认为视力大约翻倍，且对日常视觉功能具有临床意义 [4] - 药物还显示出对视网膜和视神经结构的 解剖学保留，并减少了神经丝蛋白的释放（神经轴突损伤的标志物）[4] - 最常见的药物相关不良事件是头痛和潮红（各发生在两名参与者中，占 10.5%），没有出现严重的药物相关不良事件或导致治疗/研究中止的不良事件 [4] 目标疾病与市场机会 - 目标适应症 视神经炎 是一种罕见疾病，全球发病率高达 8/100,000，美国年发病率估计超过 30,000 例，通常是多发性硬化症的首个临床征兆 [10] - 另一个目标适应症 非动脉炎性前部缺血性视神经病变 也是急性视神经病变，全球发病率高达 10.2/100,000，美国患病人数估计也超过 30,000 [11] - 目前，对于这两种疾病均 没有 获批的神经保护疗法，存在显著的未满足医疗需求 [2][10][11] - 仅在美国，治疗这两种视神经病变的潜在市场机会合计约 70亿美元 [2][5][7] 公司研发管线 - 公司的临床研发管线包含三个核心候选药物 [15] - OCS-01：滴眼液，处于注册试验阶段，旨在成为首个用于治疗糖尿病性黄斑水肿的滴眼液疗法 [15] - Licaminlimab：滴眼液，处于二期试验阶段，是一种基于基因标记开发的肿瘤坏死因子抑制剂，用于治疗干眼病的个性化药物 [15]