公司核心动态 - TransCode Therapeutics公司于2026年1月6日宣布，其先导候选药物TTX-MC138用于治疗多形性胶质母细胞瘤的临床前研究结果已在同行评审期刊《功能生物材料杂志》上发表 [1] - 该研究是与密歇根州立大学合作完成，由TransCode科学联合创始人、密歇根州立大学教授Anna Moore博士领导 [1] 疾病背景与药物靶点 - 多形性胶质母细胞瘤是最具侵袭性的原发性脑癌，当前标准治疗下的中位生存期自诊断起不足两年 [2] - TTX-MC138的分子靶点是microRNA-10b，该靶点在GBM细胞中高度表达，驱动肿瘤的存活、生长和侵袭 [2] 临床前研究核心发现 - 在静脉注射后，TTX-MC138成功递送至植入小鼠大脑的人源GBM肿瘤，并在肿瘤内实现了持续的靶点结合 [3] - TTX-MC138使肿瘤的细胞凋亡活性增加了五倍，这与观察到的肿瘤细胞死亡诱导现象一致 [3] - TTX-MC138治疗导致了具有统计学意义的生存期延长 [3] - 研究证实了TTX平台能够系统性将反义寡核苷酸递送至脑部肿瘤，并支持其克服核酸降解和肿瘤渗透有限等关键递送障碍的潜力 [4] 药物研发进展与计划 - TTX-MC138的新药临床试验申请支持研究、药代动力学、生物分布以及必要的毒性研究均已完成 [4] - 该制剂在针对非中枢神经系统癌症患者的I期临床试验中已显示出可观的安全性 [4] - TTX-MC138目前正在一项针对转移性疾病的1a期临床试验中进行评估，预计2a期临床试验将于2026年上半年开始 [6] - 此次研究结果支持将TTX-MC138推进至针对GBM患者的未来临床评估 [4] 公司战略与平台意义 - 公司首席科学官Zdravka Medarova博士表示，此项研究是靶向最具治疗抵抗性癌症形式的重要一步 [5] - 通过将差异化的递送方法与坚实的生物学支持相结合，公司正在将其基于RNA的疗法潜力扩展到转移性实体瘤之外 [5] - TransCode Therapeutics是一家临床阶段的公司，专注于开发用于治疗高风险和晚期癌症的免疫肿瘤学和RNA疗法 [7] - 公司的先导候选药物TTX-MC138专注于治疗过度表达microRNA-10b的转移性肿瘤，该靶点是一个已被充分证实的独特转移生物标志物 [7] - 公司还拥有其他旨在动员免疫系统识别和摧毁癌细胞的首创候选药物组合 [7]